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基因療法可治肌肉萎縮癥

美國(guó)科學(xué)家表示，在猴子身上進(jìn)行的研究表明，他們發(fā)明的一種基因療法可以促進(jìn)肌肉組織的生長(zhǎng)、增強(qiáng)肌肉強(qiáng)韌度?？茖W(xué)家認(rèn)為，這種方法或可用于治療人類的肌肉萎縮癥等神經(jīng)肌肉障礙。

科學(xué)家稱，這種基因療法是通過(guò)操縱身體內(nèi)名為肌肉生長(zhǎng)抑制素(Myostatin)的蛋白質(zhì)的行為來(lái)起作用的。 人在嬰兒和兒童期，肌肉不斷生長(zhǎng)，幾乎看不到肌肉生長(zhǎng)抑制素，但是，隨著人邁向成年，肌肉的數(shù)量趨向穩(wěn)定，肌肉生長(zhǎng)抑制素就開始發(fā)揮作用?？茖W(xué)家發(fā)現(xiàn)，名為卵泡抑素(follistatin)的蛋白質(zhì)能夠同肌肉生長(zhǎng)抑制素黏合在一起，阻斷其抑制功能，因此，通過(guò)向人體內(nèi)注射產(chǎn)生卵泡抑素的基因就可以刺激肌肉的生長(zhǎng)。

科學(xué)家在 6 只獼猴的大腿肌上實(shí)施了該基因療法。他們用一種普通的感冒病毒作為卵泡抑素基因的載體將其輸入猴子的肌肉細(xì)胞中。8 周后，猴子的大腿肌肉生長(zhǎng)穩(wěn)定，大腿肌肉的直徑增加了 15%。而且，利用電流刺激肌肉活性化技術(shù)，科學(xué)家證明，在同一只獼猴身上，接受了該基因療法的大腿強(qiáng)韌度比另一條腿增加了 78%。觀察結(jié)果顯示，肌肉組織的增大狀態(tài)和強(qiáng)韌度維持了 15 個(gè)月，并且獼猴沒(méi)有出現(xiàn)明顯的健康問(wèn)題。

有科學(xué)家表示，這種方法很有前景，但缺陷是，病人在治療時(shí)需要服用抑制免疫力的藥劑，或許這項(xiàng)技術(shù)只有在同其他治療方法協(xié)同作用時(shí)才有可能獲得全部好處。 盡管猴子身上沒(méi)有出現(xiàn)明顯的副作用，這種療法對(duì)于那些希望增強(qiáng)體能以獲得更好表現(xiàn)的運(yùn)動(dòng)員來(lái)說(shuō)沒(méi)有吸引力，因?yàn)楦邼舛鹊穆雅菀炙睾苋菀妆惶綔y(cè)到。

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