70歲老人因腎衰竭去世，醫(yī)生提醒這三種飲食習(xí)慣盡量改，別再大意
關(guān)鍵詞：飲食習(xí)慣
歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)
BioMarin
旗下藥物
Vimizim
用于罕見(jiàn)遺傳性疾病粘多醣貯積癥
MorquioA
綜合征)治療。在歐盟決定批準(zhǔn)這款藥物之前,歐洲藥品管理局
(EMA)
推薦該藥物用于酶替代療法,并已被授予孤兒藥資格。
孤兒藥資格對(duì)
Vimizim
的開(kāi)發(fā)有一定的激勵(lì)作用,粘多醣貯積癥是一種罕見(jiàn)疾病,在全球發(fā)達(dá)國(guó)家大約有
3000
人受此疾病影響,該疾病可引起漸進(jìn)性的多器官功能障礙。粘多醣貯積癥的癥狀包括心臟及呼吸并發(fā)癥,可導(dǎo)致人的耐力喪失,
30-45%
患有這種病的人以輪椅為伴。粘多醣貯積癥患者也處于早亡的風(fēng)險(xiǎn)當(dāng)中。
該疾病由酶
GALNS
存有缺陷導(dǎo)致。
Vimizim(elosulfasealfa)
通過(guò)取代這種缺失的酶而起作用,這款藥物在臨床試驗(yàn)期間已證明具有改善患者耐力的能力。與安慰劑相比,以
2mg/kg
劑量每周輸注一次
Vimizim
的粘多醣貯積癥患者在經(jīng)過(guò)
24
周治療后,在
6
分鐘行走試驗(yàn)中能夠多走
22.5
米。
在歐盟批準(zhǔn)這款藥物之前,美國(guó)
FDA
在今年
2
月份給出了一個(gè)類(lèi)似的推薦,在美國(guó)這款藥物也被授予孤兒藥資格。這款藥物在巴西、澳大利亞、加拿大及墨西哥的上市申請(qǐng)也在審評(píng)當(dāng)中。
http://www.pmlive.com/pharma_news/ec_approves_biomarin_rare_genetic_disorder_drug_564026