耳鳴確實與疾病有關(guān)，醫(yī)生勸告：常常耳鳴的人要檢查這幾種疾病
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在脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療領(lǐng)域,羅氏口服療法Evrysdi(艾滿欣®,risdiplam,利司撲蘭)可能很快就會覆蓋所有患者,不論其年齡如何。
本周二,羅氏發(fā)布公告稱,Evrysdi的補充新藥申請(sNDA)獲得了美國FDA優(yōu)先審查。該申請尋求批準Evrysdi用于治療2個月以下的癥狀前SMA嬰兒。此前,該藥已被批準用于治療2個月以上的嬰兒、兒童、成人SMA患者。據(jù)羅氏稱,如果獲得批準,Evrysdi將成為第一款在家中對癥狀前嬰兒治療的藥物。
此次申請,利用了RAINBOWFISH研究的中期數(shù)據(jù)。該研究顯示,大多數(shù)(80%)接受Evrysdi治療至少一年的嬰兒能夠在健康嬰兒的典型時間范圍內(nèi)坐、站、走,所有嬰兒(100%)也保持了吞咽能力。
羅氏首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負責(zé)人、醫(yī)學(xué)博士LeviGarraway在一份聲明中表示,“在SMA癥狀出現(xiàn)之前用Evrysdi治療非常小的嬰兒,可能有助于他們在健康嬰兒的典型時間范圍內(nèi)實現(xiàn)站立和行走等里程碑。擴大SMA社區(qū)最年輕成員的治療機會至關(guān)重要,我們期待著與FDA合作解決這一申請?！?/p>
Evrysdi通過促進和維持中樞神經(jīng)系統(tǒng)和外周組織中存活運動神經(jīng)元(SMN)蛋白的產(chǎn)生而發(fā)揮作用。SMN蛋白遍布全身,是控制肌肉和運動的神經(jīng)功能所必需的。同時,SMA是由存活運動神經(jīng)元1(SMN1)基因突變引起的,這導(dǎo)致患者不能產(chǎn)生足夠的SMN蛋白。沒有這種蛋白質(zhì),神經(jīng)細胞就無法正常運作,最終導(dǎo)致肌肉無力。不同類型的SMA會影響患者的體力,其走路、吃飯或呼吸的能力也可能會降低或喪失。
在RAINBOWFISH研究中,治療一年后,所有嬰兒(100%)都達到了頭部控制、直立坐立、滾動和爬行的運動里程碑。Evrysdi也表現(xiàn)出良好的安全性。試驗期間出現(xiàn)了4起治療期安全事件,但所有事件都已解決或正在通過Evrysdi持續(xù)治療解決。最常見的副作用包括鼻塞、咳嗽、出牙、嘔吐、濕疹、腹痛、腹瀉、丘疹和發(fā)熱。羅氏指出,這些事件反映了參與研究的嬰兒的年齡,而不是他們的內(nèi)在疾病。
羅氏Evrysdi是SMA領(lǐng)域的最新進入者,該領(lǐng)域先前已有2款藥物上市,包括渤健的Spinraza和諾華的昂貴基因療法Zolgensma。分析人士此前已注意到Evrysdi的競爭優(yōu)勢,這得益于其方便的口服給藥、廣泛的患者標簽、較低的價格。
Evrysdi于2020年8月初獲得批準上市,由于不需要去醫(yī)學(xué)中心治療,因此在COVID-19大流行期間,對許多患者來說是一個非常有吸引力的治療選擇。
英文鏈接：https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2021-07-29.htm