“玉米”是肝病的主因嗎？醫(yī)生：養(yǎng)肝護(hù)肝，“3甜”建議少吃
關(guān)鍵詞：肝病
2019年5月24日，美國FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個(gè)用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma?；颊咧恍枰邮芤淮戊o脈注射給藥，就能在細(xì)胞中長期表達(dá)SMN蛋白，實(shí)現(xiàn)長期緩解甚至治愈。Zolgensma的目前定價(jià)為1300萬，被喻為制藥史上單價(jià)最貴的藥物。 治療罕見病的特效藥為什么這么貴？
從2011年到2020年，罕見病藥物的平均成功率只有17%。也就是說，從1期臨床試驗(yàn)到美國FDA批準(zhǔn)上市，能突破重圍的罕見藥并不多。另一方面，雖然罕見病患者占總?cè)丝诘谋壤苄?，但是從種類來看，可以說是五花八門的。所以，一款罕見藥的研發(fā)，不但要在時(shí)間、人員和資金上大量投入，還要隨時(shí)面臨失敗的風(fēng)險(xiǎn)。對于不同的罕見病，可能要研發(fā)出不同的罕見藥，然而消費(fèi)群體非常少。對于藥企來說，為了保證效益，只能提高藥價(jià)。
什么是罕見病
罕見病，指那些發(fā)病率極低的疾病，在中國沒有明確的定義。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病。世界各國根據(jù)自己國家的具體情況，對罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)也存在一定的差異。這些罕見疾病并不具傳染力，在許多國家和地區(qū)，甚至是一些發(fā)展中國家，都有國家頒布的罕見疾病法律，通過在藥品生產(chǎn)、醫(yī)療保障、社會保險(xiǎn)、個(gè)人權(quán)益等多方面的強(qiáng)制規(guī)定來確?；颊叩闹委熅戎驼Ｉ?。
很多病不是我們能預(yù)料的，平時(shí)有身體不舒服一定要到醫(yī)院檢查一下，每年定時(shí)體檢。