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異基因外周血干細(xì)胞移植可治愈成人重癥再生障礙性貧血

血液內(nèi)科編輯 醫(yī)普小能手
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在今年9月16-18日在北京召開的全國(guó)造血干細(xì)胞移植年會(huì)上,長(zhǎng)海醫(yī)院報(bào)告了應(yīng)用異基因外周血造血干細(xì)胞移植(allo-PBSCT)治療成人重癥再生障礙性貧血(SAA)的優(yōu)異療效。上海長(zhǎng)海醫(yī)院血液內(nèi)科王健民

28例成人SAA患者接受治療,其中17例為血緣供體移植(供體為患者同胞兄弟姐妹),9例為非血緣供體移植(供體來(lái)自中華及臺(tái)灣骨髓庫(kù))。所有患者均符合SAA診斷標(biāo)準(zhǔn),其中男性20例,女性8例,中位年齡26(18~47)歲。10例患者為急性再障礙(SAA-I型),18例患者為慢性再障礙(SAA-II型)。患者移植前多接受環(huán)孢素A(CsA)等多種治療無(wú)效。移植的中間時(shí)間為7(2~24)月。供受者HLA配型全相合23例,1-2個(gè)基因型位點(diǎn)不合5例(均為非血緣供者)。所有患者均順利獲得造血功能重建,中性粒細(xì)胞絕對(duì)值(ANC)>0.5×109/L和血小板計(jì)數(shù)(BPC) >20×109/L中位時(shí)間分別為移植后13.5(10~l6)天和l4.5(11~18)天;23例患者為完全供體型植入(82.14%),5例為嵌合狀態(tài)植入(17.86%),其中2例患者予凍存外周血單個(gè)核細(xì)胞輸注1-3次后轉(zhuǎn)為完全供體型植入;另3例患者移植后2-4月出現(xiàn)血象逐漸下降,STR顯示移植排斥,其中1例再次行同一供體移植后逐漸恢復(fù)造血,另2例經(jīng)CsA聯(lián)合細(xì)胞因子等支持治療,血象、骨髓象正常,為自身造血功能恢復(fù)。4例患者出現(xiàn)I-II度急性移植物抗宿主病(GVHD),5例患者有限慢性GVHD,接受治療得到控制。中位隨訪37(2~132)個(gè)月,除1例患者(3.57%)死于間質(zhì)性肺炎外,其余27例患者(96.43%)均獲得生存,其中生存最長(zhǎng)已過(guò)10年。

這一研究表明,異基因外周血干細(xì)胞移植能夠有效治療SAA,患者長(zhǎng)期生存率高,只處理得當(dāng),移植相關(guān)并發(fā)癥并不多。3例患者移植前合并重度感染,多方治療無(wú)效,緊急移植后控制感染,說(shuō)明救命,重度感染不是絕對(duì)禁忌證,緊急移植可能是救命的必要手段。

報(bào)告引起了參與者的極大興趣和熱烈討論。

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