新興的科學(xué)前沿和機遇正在推動HTA(衛(wèi)生技術(shù)評估)和HEOR(衛(wèi)生經(jīng)濟與結(jié)果研究)的發(fā)展,廣泛應(yīng)用真實世界研究的方法將形成潮流。科學(xué)知識的溢價(scientific knowledge spillovers,SKS)將推動信息共享、合作研究、創(chuàng)新技術(shù)的發(fā)展。新冠疫情成為HTA和HEOR發(fā)展的一個重要變量。
5.
衛(wèi)生技術(shù)評估面臨新挑戰(zhàn)
當前衛(wèi)生技術(shù)評估面臨的新挑戰(zhàn)主要在于:
①如何進行COVID-19治療相關(guān)的衛(wèi)生技術(shù)評估?在缺乏充分臨床或成本效果資料情況下如何快速評估(尤其是單臂試驗)?
②如何發(fā)展以醫(yī)院為基礎(chǔ)的衛(wèi)生技術(shù)評估(hospital-based HTA)?如何對各種醫(yī)療技術(shù)項目進行HTA?
③如何保證HTA評價過程的透明化?如何建立地區(qū)性HTA報告資料庫,從而實現(xiàn)資源共享?
④在降低衛(wèi)生費用方面,HTA如何發(fā)揮更大作用?
⑤如何開展醫(yī)療設(shè)備(medical devices)的衛(wèi)生技術(shù)評估和多維度決策分析(MDCA)?
6.
真實世界數(shù)據(jù)/證據(jù)面對五個難點
①患者數(shù)據(jù)的利用問題。涉及電子病歷(EMRs)、基因庫資料、疾病登記,以及采用病例資料的相關(guān)性和質(zhì)量的評估框架(use-case specific relevance and quality assessment framework,簡稱UReQA)。
②數(shù)據(jù)的可獲得性。
③HTA和經(jīng)濟學(xué)評價的大數(shù)據(jù)利用和機器學(xué)習(xí)方法。
④國家級真實世界證據(jù)指南的建立。
⑤以真實世界證據(jù)為立法和補償決策服務(wù)。
其中,UReQA是美國用于評價真實世界研究商業(yè)數(shù)據(jù)庫質(zhì)量的一種工具,關(guān)注回顧性結(jié)果研究數(shù)據(jù)的質(zhì)量(quality)和關(guān)聯(lián)度(relevance)兩個維度的評價。該框架包含5個步驟:預(yù)評估、數(shù)據(jù)標準化、確定研究隊列、患者資料的驗證和基準要求。
以腫瘤為例。預(yù)評估涉及腫瘤類型、地理和時間的覆蓋情況,以及患者隱私保護、是否滿足應(yīng)用分析。數(shù)據(jù)標準化涉及資料成分的標準化、真實世界資料評價的標準變量、質(zhì)量檢查等。確定研究隊列要看不同隊列人口年齡的組成是否不同,以及EMR數(shù)據(jù)庫可能對研究結(jié)果帶來的影響。基準要求要看真實世界數(shù)據(jù)庫的基準是否滿足分析要求。
7.
定價和補償問題五個主要挑戰(zhàn)
定價和補償問題面臨的主要挑戰(zhàn)包括:①基本藥物的定價問題;②藥品價格的透明度問題;③COVID-19大流行時代的定價政策(比如印度和南非向WTO提出取消治療藥物的專利保護和全球合作);④疫苗的定價問題;⑤提高患者對創(chuàng)新/高昂價格技術(shù)可及性的新方法。
8.
COVID-19帶來新機遇與新挑戰(zhàn)
COVID-19對健康、經(jīng)濟和社會經(jīng)濟的影響,需要進行全面的研究和評價,包括價值框架、預(yù)防干預(yù)措施、創(chuàng)新疫苗、治療方法的比較。其帶來的新機遇與新挑戰(zhàn)主要涉及以下4個方面:
①速度VS質(zhì)量。涉及COVID-19診斷和治療的衛(wèi)生技術(shù)補償問題,診斷的精確度和治療的有效性。需要盡快提供以證據(jù)為基礎(chǔ)的政策建議,特別是超快評估(ultra-rapid reviews)以及對疫苗的滾動式評估(rolling reviews)。
②對經(jīng)濟的影響。COVID-19的流行造成各國經(jīng)濟的衰退,如封城、企業(yè)關(guān)閉、經(jīng)濟刺激政策、抗疫所需物資造成的財政負擔(dān)。
③加速衛(wèi)生技術(shù)的審批程序,包括診斷試劑、治療藥品、疫苗和突破技術(shù)的有條件審批。
④疫苗定價問題。各種疫苗針對不同變異毒株的療效和保護率值得研究。需要鼓勵研究第二代和第三代的COVID-19疫苗。提議考慮效益為基礎(chǔ)的預(yù)先市場承諾(benefit-based advance market commitment,BBAMC),通過HTA決定價值為基礎(chǔ)的疫苗價格。貧困國家考慮僅需支付打折的低價(tail-price)。通過低價或無價的技術(shù)轉(zhuǎn)讓、保護知識產(chǎn)權(quán)、鼓勵競爭,確保所有人群有公平的接種機會。