研究發(fā)現(xiàn)：若每天早上都吃面條，過不了多久，身體或迎來6變化
關鍵詞：面條
近年來，我國愈發(fā)重視罕見病用藥保障工作。2020年，中共中央、國務院發(fā)布的《關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》明確提出“探索罕見病用藥保障機制”。國家層面加快將罕見病用藥納入國家基本醫(yī)保目錄，地方層面也通過各種模式完善罕見病用藥保障。
一、罕見病用藥保障的新形勢
2021年是“十四五”規(guī)劃的開局之年，也是我國全面建成小康社會、實現(xiàn)第一個百年奮斗目標之后，乘勢而上開啟全面建設社會主義現(xiàn)代化國家新征程、向第二個百年奮斗目標進軍的第一個五年。《醫(yī)療保障法（征求意見稿）》、《“十四五”全民醫(yī)療保障規(guī)劃》等重要政策相繼出臺。站在這個特殊的歷史交匯點上，我國罕見病用藥保障所處的政策環(huán)境也發(fā)生了重大變化，已經(jīng)面臨新的形勢，正在進入新的階段。
01.國家層面制定醫(yī)療保障基本政策
2021年1月19日，國家醫(yī)保局、財政部出臺《關于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》（醫(yī)保發(fā)〔2021〕5號）1。意見要求地方不得自行設立超出基本制度框架范圍的其他醫(yī)療保障制度，各地要嚴格按照國家基本醫(yī)療保險藥品目錄執(zhí)行。因此，地方依托醫(yī)保資金保障國家基本醫(yī)保目錄以外的用藥受到制約，去年地方探索罕見病用藥保障明顯放慢。
因為事關醫(yī)療保障基本政策，所以國家還要求地方對清單出臺前、與清單不相符的政策措施進行清理規(guī)范，期限原則上是3年內。如何調整目前通過基本醫(yī)保、大病醫(yī)保和來源于以上資金的專項基金支付政策范圍外費用的特殊政策？尤其是已經(jīng)將罕見病高值用藥（指價格高昂的藥品，患者年治療費用很高，有些甚至達百萬元以上，而且往往需要終身用藥）納入地方醫(yī)保相關保障范圍的模式還能持續(xù)嗎？從目前來看，調整路徑似乎并不明晰。
02.引導社會力量參與救助保障
2021年11月，國務院辦公廳發(fā)布《國務院辦公廳關于健全重特大疾病醫(yī)療保險和救助制度的意見》（國辦發(fā)〔2021〕42號）。該意見規(guī)定醫(yī)療救助基金支付應符合國家有關基本醫(yī)保支付范圍的規(guī)定，即要遵循醫(yī)療保障待遇清單制度，不能突破基本醫(yī)保目錄。因此，未納入目錄的罕見病用藥無法得到醫(yī)療救助覆蓋，已有保障地區(qū)的調整路徑進一步受到限制。
但是，該意見明確提出要積極引導慈善等社會力量參與救助保障。尤其關于罕見病用藥保障，不同于以往國家層面政策，該意見展開了思路和方向，即整合醫(yī)療保障、社會救助、慈善幫扶等資源，實施綜合保障。保障范圍和程度則根據(jù)經(jīng)濟社會發(fā)展水平和各方承受能力。顯然，國家期望社會力量能在罕見病用藥保障方面進一步發(fā)揮作用。
其實這是順應了黨的十九屆四中全會通過的《中共中央關于堅持和完善中國特色社會主義制度、推進國家治理體系和治理能力現(xiàn)代化若干重大問題的決定》。該決定提出“重視發(fā)揮第三次分配作用，發(fā)展慈善等社會公益事業(yè)”。這是黨中央首次明確以第三次分配為收入分配制度體系的重要組成，確立慈善等公益事業(yè)在我國經(jīng)濟和社會發(fā)展中的重要地位。這是繼2016年頒布的《慈善法》之后進一步釋放出新時代黨和國家大力發(fā)展公益慈善事業(yè)、對收入分配格局進行調整的重大信號。
03.更多罕見病用藥降價納入醫(yī)保
2021年12月3日，國家醫(yī)保局發(fā)布了《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）的通知》?；踞t(yī)保目錄新納入了7個罕見病藥品，數(shù)量僅次于腫瘤和抗感染領域。此外，9種罕見病用藥成功談判續(xù)約。這充分體現(xiàn)了國家對罕見病患者這類特殊小群體的關注。據(jù)統(tǒng)計，截至目前有28種罕見病的58種用藥已納入國家基本醫(yī)保目錄。
去年新納入罕見病用藥中，有2個原是高值用藥。此次通過談判大幅降價納入國家基本醫(yī)保目錄，也實現(xiàn)了罕見病高值用藥國家醫(yī)保零的突破。分析原因，除了我國的患者規(guī)模較大以外，這2種藥物都面臨著競品的壓力，所以這使得國家醫(yī)保談判可以爭取到進口高值用藥遠低于國外市場的價格，甚至是全球最低價。因此，也有不少人對國家醫(yī)保今后繼續(xù)加快納入罕見病高值用藥沒有那么樂觀。
04.政策性商業(yè)保險積極納入罕見病用藥
近年來，我國許多地方積極探索政府指導的城市定制型商業(yè)補充醫(yī)療保險。業(yè)界更是將2020年稱為惠民險“元年”。去年出臺的《“十四五”全民醫(yī)療保障規(guī)劃》更是明確提出：厘清基本醫(yī)療保險責任邊界，支持商業(yè)保險機構開發(fā)與基本醫(yī)療保險相銜接的商業(yè)健康保險產(chǎn)品，更好覆蓋基本醫(yī)保不予支付的費用。并要逐步將醫(yī)療新技術、新藥品、新器械應用納入商業(yè)健康保險保障范圍?！秶鴦赵恨k公廳關于健全重特大疾病醫(yī)療保險和救助制度的意見》也明確提出：支持商業(yè)健康保險發(fā)展，滿足基本醫(yī)療保障以外的保障需求。有報道顯示，截至去年9月底，全國至少120個地級及以上城市開展了“惠民?！痹圏c，總參保人數(shù)超過7000萬。
這些政策性商業(yè)保險在罕見病用藥保障方面開始發(fā)揮作用。如上海去年4月發(fā)布的“滬惠?！?，對基本醫(yī)保目錄外特定住院自費醫(yī)療費用中的單品藥費既往癥人群可賠付50%、非既往癥人群可賠付70%，最多可賠付30萬元；并將3種罕見病的5種高值用藥納入特定高額藥品目錄，既往癥人群可賠付30%、非既往癥人群可賠付70%，最多可賠付100萬元。
二、新形勢下罕見病用藥保障的展望
雖然近年來各方愈發(fā)重視罕見病用藥保障，但還是有很多患者所需的藥物并沒有保障支持。因此，許多患者無力負擔特效藥費用，只能對癥治療或不治療。這些患者只能與時間賽跑，期待特效藥能早日進入相關保障范圍。綜合以上形勢分析，在未來一段時期內，罕見病用藥保障可能需要在以下方面加快探索：
01.國家基本醫(yī)保目錄準入更多罕見病用藥
基本醫(yī)保應該體現(xiàn)對不同疾病人群的公平普惠，罕見病患者也有平等用藥的權利，保障罕見病用藥更是國家和社會尊重、保護這類小群體健康權的體現(xiàn)。因此，期待國家將更多救急救命、雪中送炭的罕見病用藥納入基本醫(yī)保目錄。考慮到基本醫(yī)保的籌資和待遇水平，為了不發(fā)生絕對金額方面的過高待遇，可以對價格較高的用藥設置醫(yī)保支付定額，而不是一刀切或固守報銷比例。并且可以參考國際上的一些做法，制定更加靈活地支付政策，比如設置階梯價格、實施財務分擔機制等。這樣既能使基本醫(yī)保充分踐行“?；尽?，同時又符合現(xiàn)階段盡力而為、量力而行的基本原則。
關于罕見病用藥的價格，隨著競爭增加等因素，有些醫(yī)藥企業(yè)可能會通過降價進入國家醫(yī)保。但新藥研發(fā)投入高、風險大，藥企也需要合理回報進而才有新藥研發(fā)的積極性。尤其罕見病患者用藥長期依賴進口藥，目前政策環(huán)境下國內藥企非常缺乏仿制、研發(fā)的積極性。如果政策機制不能鼓勵創(chuàng)新，最后受影響最大的，還是無藥可醫(yī)的患者。所以，醫(yī)保應進一步平衡價值和價格關系，“醫(yī)保追求的戰(zhàn)略性購買，不是拼‘最便宜’也不是被‘天價藥’嚇倒。而是醫(yī)保通過‘騰籠換鳥’，可持續(xù)性地實現(xiàn)‘人民至上、健康至上’的最大公約數(shù)?！睂λ幤返膬r格應該合理引導，不能只寄托于醫(yī)保部門的談判降價，還需要科技、工信、藥監(jiān)、稅務、衛(wèi)生等多部門在藥品的研發(fā)、生產(chǎn)、流通、使用等環(huán)節(jié)給予支持，以保證藥企合理的商業(yè)回報。尤其是對國內藥企，要激發(fā)其研發(fā)積極性，這事關國計民生和國家安全。
02.引導社會力量在罕見病用藥保障中發(fā)揮重要作用
我國基本醫(yī)?；I資水平仍較低，面對加快出現(xiàn)的各類創(chuàng)新高值用藥，確實無法過于依賴由基本醫(yī)保買單，無法通過基本醫(yī)保解決所有罕見病用藥問題。因此需要在第三次分配、共同富裕的政策指引下，充分發(fā)揮社會力量在罕見病用藥保障中的重要作用。
近日舉行的2021年中國罕見病大會上發(fā)布：中國紅十字基金會與中國罕見病聯(lián)盟共同發(fā)起設立了罕見病共助基金，將致力于資助因疾病而經(jīng)濟負擔較重的罕見病患者等方面工作。一些經(jīng)濟社會發(fā)展水平較高、社會力量比較強的地方（如上海等），應該勇于探索，開發(fā)政府引導的新型慈善，充分調動社會力量，建立多層次、整合型的罕見病用藥保障機制，探索建立罕見病慈善救助基金，主要保障國家基本醫(yī)保目錄以外的罕見病用藥，為新形勢下罕見病用藥保障探索新模式，為國家和其他地區(qū)提供參考經(jīng)驗。
對于已經(jīng)出臺罕見病用藥相關保障措施（主要是涉及罕見病藥品不在國家基本醫(yī)保目錄）的地區(qū)，為了避免患者待遇下降和社會矛盾產(chǎn)生，國家應適當延長政策過渡期，允許地方繼續(xù)保留，鼓勵地方因地制宜，地方也不能因為待遇清單制度放棄、放緩探索，都應在按程序請示報告后，積極探索罕見病用藥保障新機制、新辦法。此外，通過近年多地的實踐，政策性商業(yè)保險的相關法律法規(guī)也有待進一步完善，相關支持政策也有待進一步加強，進而才能長期良性發(fā)展，并能進一步拓寬罕見病用藥保障范圍。
以上這些也都不是割裂的，是既要專題推進，又要協(xié)同整合，尤其在各方探索過程中做好銜接。罕見病用藥的綜合保障貴在整合、難在整合，目前已有保障模式整合度不高。期望在新形勢下，政府、市場、社會多方能在罕見病用藥保障方面加大探索、共同發(fā)揮重要作用。期望能加快構建整合度高、待遇水平高、并能較好平衡企業(yè)動力、患者負擔和政府壓力的罕見病用藥綜合保障模式。
[1] 該文件的發(fā)布日期則是2021年8月10日。
主要參考資料：
病痛挑戰(zhàn)基金會.醫(yī)療救助制度，需要“看見”罕見病群體.2021.
學習時報.什么是“第三次分配”？.2020.
病痛挑戰(zhàn)基金會.2021年版國家醫(yī)保目錄，罕見病用藥新增7種+續(xù)約9種信息一覽！2021.
健康時報.惠民保普及百余個城市，參保人數(shù)超過7000萬.2021.
財健道.畢井泉：新藥研發(fā)九死一生，高風險應有高回報.2021.
澎湃新聞.高值罕見病藥進醫(yī)保背后：一針70萬變3萬，天價怎樣砍下來.2021