玉米立大功！醫(yī)生實話：糖尿病患者常吃玉米，降低3種并發(fā)癥風險
關(guān)鍵詞：糖尿病
近日，Aadi Bioscience公司宣布，在美國市場推出Fyarro（西羅莫司白蛋白結(jié)合型納米顆粒，nab-sirolimus，ABI-009）靜脈注射劑，用于治療局部晚期不可切除性或轉(zhuǎn)移性惡性血管周圍上皮樣細胞瘤（malignant，PEComa）成人患者。
Fyarro于2021年11月獲得美國FDA批準，是第一個獲批用于成人治療晚期惡性PEComa的療法。就在最近，F(xiàn)yarro被添加到了美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡®腫瘤學臨床實踐指南（NCCN® Guidelines）中，作為惡性PEComa的唯一首選治療方案。
PEComa是一種極為罕見的侵襲性肉瘤，預后很差，主要影響女性。Fyarro通過優(yōu)先審查程序獲得批準。優(yōu)先審查通常適用于能明顯改善重大疾病的治療、預防或診斷的在研療法。此前，F(xiàn)yarro已被授予孤兒藥資格（ODD）、快速通道資格（FTD）和突破性療法認定（BTD）。
美國FDA批準Fyarro，基于AMPECT注冊試驗的數(shù)據(jù)。該試驗評估了Fyarro作為單藥療法治療晚期惡性PEComa患者。結(jié)果顯示，在這一患者群體中，經(jīng)獨立審查確認，F(xiàn)yarro單藥治療的總緩解率（ORR）達到了39%（95%CI:22%-58%）。在病情獲得緩解的患者中，中位緩解持續(xù)時間（DOR）＞25.8個月；有58%的患者緩解持續(xù)時間＞2年，有25%的患者緩解持續(xù)時間＞3年。中位無進展生存期（PFS）為8.9個月。這些數(shù)據(jù)已在2020年ASCO會議上公布。
Fyarro（ABI-009）是西羅莫司（sirolimus）白蛋白結(jié)合型納米顆粒注射用混懸液，它與Abraxane（白蛋白紫杉醇）出自同一白蛋白制劑技術(shù)平臺 (nab® technology)，西羅莫司則是一種mTOR抑制劑。
Fyarro獨特的劑型使其與已上市的mTOR抑制劑相比具有更優(yōu)越的PK特性、更寬的治療窗、更高的腫瘤組織藥物暴露量、更強的靶細胞抑制作用以及更理想的安全性，這些優(yōu)勢將使Fyarro在mTOR通路中發(fā)揮更大潛力。
目前，PEComa主要依靠手術(shù)治療，常規(guī)放化療無明顯療效, 對于無法手術(shù)及腫瘤多處轉(zhuǎn)移的病例尚缺乏有效治療手段。mTOR是治療惡性PEComa很有前途的信號通路。Fyarro在PEComa注冊臨床中達到試驗終點并展現(xiàn)出卓越的療效，顯示出持久的mTOR抑制劑效應，并具有可接受和可管理的安全性。
更為重要的是，F(xiàn)yarro有望成為精準治療TSC1/2突變瘤種的“廣譜”抗腫瘤藥。TSC1/2是mTOR信號通路的重要負調(diào)控因子，TSC1/2突變失活會導致mTOR信號通路激活并促使腫瘤生長。TSC1/2突變廣泛存在于包括膀胱癌、腎癌、肝癌、乳腺癌等在內(nèi)的多種實體瘤中，使得Fyarro相比其他“廣譜”抗腫瘤藥具有更廣的患者人群。截止目前，在經(jīng)Fyarro治療的TSC1/2突變患者中已觀察到積極的臨床療效。
除上述適應癥外，F(xiàn)yarro在PTEN缺失的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）的一線治療臨床1b/2期試驗中也觀察到明確療效。大約19%-42%的mCRC患者伴有PTEN缺失，F(xiàn)yarro有望為此類患者帶來新的治療手段。ABI-009還有多個腫瘤適應癥（如膠質(zhì)母細胞瘤、晚期神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤等)和非腫瘤適應癥（肺動脈高壓、手術(shù)難治性癲癇和Leigh綜合征等）處于臨床I期或II期試驗中。