保存臍帶血可用于造血干細(xì)胞移植，治療白血病、再生障礙性貧血等血液系統(tǒng)疾病及部分免疫缺陷病。臍帶血中含有豐富的造血干細(xì)胞，具有分化潛能強(qiáng)、免疫原性低等優(yōu)勢(shì)，主要作用包括治療血液病、免疫系統(tǒng)疾病、代謝性疾病及輔助放化療后造血重建。

1、治療血液病

臍帶血造血干細(xì)胞移植是白血病、淋巴瘤、骨髓增生異常綜合征等惡性血液病的有效治療手段。臍帶血中的CD34陽(yáng)性細(xì)胞可重建患者造血功能，相比骨髓移植具有配型要求低、移植物抗宿主病發(fā)生率低的優(yōu)勢(shì)。臨床常用凍存臍帶血治療兒童急性淋巴細(xì)胞白血病、范可尼貧血等疾病。

2、修復(fù)免疫系統(tǒng)

臍帶血干細(xì)胞對(duì)重癥聯(lián)合免疫缺陷病、慢性肉芽腫病等先天性免疫缺陷疾病有明確療效。臍帶血中的間充質(zhì)干細(xì)胞能調(diào)節(jié)T細(xì)胞功能，改善免疫失衡狀態(tài)。部分自身免疫性疾病如系統(tǒng)性紅斑狼瘡、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的臨床試驗(yàn)也顯示臍帶血移植可緩解病情。

3、代謝疾病干預(yù)

黏多糖貯積癥、腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良等遺傳性代謝疾病可通過(guò)臍帶血干細(xì)胞移植獲得酶替代效果。移植后的干細(xì)胞能分泌患者缺失的代謝酶，改善器官損傷。早期進(jìn)行臍帶血移植可阻止疾病進(jìn)展，避免不可逆神經(jīng)損傷。

4、輔助腫瘤治療

惡性腫瘤患者接受大劑量放化療后，可使用自體或異體臍帶血進(jìn)行造血救援。臍帶血干細(xì)胞能快速重建骨髓造血功能，縮短中性粒細(xì)胞減少期，降低感染風(fēng)險(xiǎn)。對(duì)神經(jīng)母細(xì)胞瘤、視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤等兒童實(shí)體瘤具有輔助治療價(jià)值。

5、再生醫(yī)學(xué)應(yīng)用

臍帶血干細(xì)胞在腦癱、自閉癥、糖尿病等疾病的再生治療中展現(xiàn)潛力。其分泌的神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子可促進(jìn)神經(jīng)修復(fù)，改善運(yùn)動(dòng)功能障礙。臍帶血中的內(nèi)皮祖細(xì)胞還能參與血管新生，用于缺血性疾病治療，但目前尚處研究階段。

建議在專業(yè)機(jī)構(gòu)進(jìn)行臍帶血采集和凍存，選擇通過(guò)國(guó)家驗(yàn)收的臍血庫(kù)確保儲(chǔ)存質(zhì)量。儲(chǔ)存前需完成傳染病篩查和細(xì)胞活性檢測(cè)，冷凍保存溫度需長(zhǎng)期維持在-196℃液氮環(huán)境。自存臍帶血使用時(shí)需進(jìn)行HLA配型復(fù)核，異體公共庫(kù)臍帶血配型成功概率約70-80%。儲(chǔ)存期間每5-10年可進(jìn)行樣本質(zhì)量復(fù)檢，使用時(shí)需由血液科醫(yī)師評(píng)估適應(yīng)癥和移植方案。