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2021年10月31日訊 /生物谷BIOON/ --諾華（Novartis）近日宣布，英國(guó)藥品和保健品監(jiān)管局 (MHRA)、 英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）、蘇格蘭醫(yī)藥聯(lián)合會(huì)（SMC）已授予口服療法iptacopan（LNP023）治療C3腎小球疾病（C3G）的“Innovation Passport（創(chuàng)新護(hù)照）”資格。
C3G是一種極其罕見和嚴(yán)重的原發(fā)性腎小球腎炎，以補(bǔ)體調(diào)節(jié)失調(diào)為特征。該病在世界范圍內(nèi)的年發(fā)病率為百萬(wàn)分之1-2，在美國(guó)約有10000例、歐洲約有10500例、日本約有3200例、中國(guó)約有32000例。C3G通常在青少年和青年成人中被診斷出來(lái)，該病預(yù)后很差，約50%的患者在10年內(nèi)發(fā)展為終末期腎病（ESRD），50-70%的患者在腎移植術(shù)后復(fù)發(fā)。
iptacopan是諾華生物醫(yī)學(xué)研究所發(fā)現(xiàn)的一種首創(chuàng)口服因子B抑制劑，因子B是補(bǔ)體系統(tǒng)替代途徑的關(guān)鍵絲氨酸蛋白酶。iptacopan有潛力成為第一個(gè)延緩C3G透析進(jìn)展的靶向療法。
創(chuàng)新護(hù)照是進(jìn)入創(chuàng)新許可和獲取途徑（ILAP）的通行證。ILAP是英國(guó)脫歐之后推出的一個(gè)藥品加速審批的新途徑，于2021年1月啟動(dòng)，旨在加速創(chuàng)新藥物的審批上市以及促進(jìn)患者對(duì)藥物的獲取。ILAP為MHRA以及包括NICE和SMC在內(nèi)的醫(yī)療合作伙伴以及醫(yī)藥開發(fā)商之間的協(xié)作提供了一個(gè)單一的集成平臺(tái)。這一途徑下的藥品開發(fā)商將收到從MHRA及利益相關(guān)方（包括NICE）的更多反饋。單一創(chuàng)新護(hù)照可涵蓋同一活性物質(zhì)的多個(gè)未來(lái)適應(yīng)癥。因此，藥品在ILAP的后續(xù)步驟中也可以涉及多種疾病。
iptacopan化學(xué)結(jié)構(gòu)式
iptacopan是一款首創(chuàng)的（first-in-class）、口服、強(qiáng)效、選擇性、小分子、可逆性B因子抑制劑，B因子是補(bǔ)體系統(tǒng)替代途徑的關(guān)鍵絲氨酸蛋白酶。
目前，iptacopan正在被開發(fā)用于治療存在顯著未滿足醫(yī)療需求的許多由補(bǔ)體驅(qū)動(dòng)的腎臟疾?。–DRD），包括C3G、IgA腎病、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、膜性腎?。∕N），以及罕見的血液疾病陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）。
已公布的2期數(shù)據(jù)顯示：（1）iptacopan治療IgAN降低了蛋白尿并穩(wěn)定了腎功能；（2）治療C3G降低了估計(jì)的腎小球?yàn)V過(guò)率（eGFR）下降速度并穩(wěn)定了腎功能；（3）治療PNH顯著減少了血管內(nèi)和血管外溶血，使大多數(shù)患者實(shí)現(xiàn)了快速和持久的無(wú)輸血改善。
雖然諾華在腎移植治療方面已有35年的歷史，但iptacopan是腎臟病治療管線中解決CDRD的第一種治療方法。諾華的目標(biāo)是通過(guò)針對(duì)這些罕見且進(jìn)展性疾病的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素之一來(lái)改變治療方法，這樣做有潛力延長(zhǎng)CDRD患者的無(wú)透析生命。
諾華制藥公司英國(guó)、愛爾蘭和北歐董事總經(jīng)理Chinmay Bhatt表示：“確保我們的藥物能夠送達(dá)最需要它們的患者，這是我們的關(guān)鍵優(yōu)先事項(xiàng)。我們很自豪能夠開發(fā)出一種根據(jù)新的創(chuàng)新許可和準(zhǔn)入途徑獲得創(chuàng)新護(hù)照的藥物。我們很高興通過(guò)這一新途徑與英國(guó)醫(yī)療保健系統(tǒng)的利益相關(guān)者接觸，探索盡快將這一發(fā)展醫(yī)學(xué)帶給患者的機(jī)會(huì)?！?/p>
英文原文鏈接：https://www.firstwordpharma.com/node/1875251