醫(yī)保談判藥企代表說快掉眼淚了 7種罕見病用藥進入國家醫(yī)保目錄
“目標是一致的，而我們都不希望一成不變”、“這個價格太難了”、“希望企業(yè)再努力一點”，醫(yī)保談判藥企代表說快掉眼淚了。2021國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，國家醫(yī)保目錄中有7種罕見病用藥！國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果發(fā)布：包含“渤健SMA治療藥物”等7款罕見病用藥。
十二月三日清晨，國家醫(yī)保局公布了2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果。新增藥品目錄74個，調(diào)出11個品種。清單上公布的67種談判藥品涉及7種罕見疾病藥物，其中包括之前廣為關(guān)注的渤健SMA治療藥物諾西那生鈉注射液，另外，該清單還列出了一款每年花費百萬的法布雷用藥阿加糖酶α注射液濃縮液。
另一項“再戰(zhàn)醫(yī)保談判”，同樣受到關(guān)注的還有綠谷制藥的阿爾茲海默病藥物甘露寡糖二酸(GV-971)，也出現(xiàn)在新增納入醫(yī)保目錄中。
罕見病指那些發(fā)病率很低的疾病，罕見疾病是指在人口中患有0.65‰至1‰的疾病。
常見病包括：白化病、多發(fā)性硬化癥、肢端肥大、特發(fā)性肺動脈高壓、苯酮尿癥、線粒體病。鑒于罕見病患者較少，研發(fā)費用較高，制藥企業(yè)從經(jīng)濟效益角度考慮，對罕見病藥物的研發(fā)并不積極。
然而，隨著科學技術(shù)的發(fā)展，基因療法、RNA療法、免疫療法等新的治療方法的出現(xiàn)，也極大地促進了罕見疾病藥物的研究和開發(fā)，世界范圍內(nèi)約有560種罕見病藥物正在開發(fā)中。
中國罕見病的研究長期受整個醫(yī)藥行業(yè)的影響，一直處于停滯狀態(tài)。2020年，中國單克隆抗體開創(chuàng)一個新時代，一批靶向性非專利藥也已上市，隨著醫(yī)藥行業(yè)水平的不斷提高，一些本土企業(yè)開始涉足罕見病領域。
罕見病研發(fā)少的原因
1.研究、開發(fā)、應用困難
一是受制于罕見疾病發(fā)病機制研究不足、樣本數(shù)量不足、臨床研究耗時長、實驗終點設置困難等諸多挑戰(zhàn)；
二是疾病人群較少，導致臨床實驗的招募和入組較難。
少見疾病診斷較常見疾病更難，而向臨床推廣藥物也比非罕見藥更難，其中涉及分子基因診斷、診斷治療指導、專家?guī)旖ㄔO、病人注冊制度、藥品可進入性等方面。
2.鼓勵政策缺陷
目前，中國政府在罕見病領域的政策主要是針對藥品供應和降價兩個方面，目前還沒有制定相關(guān)法律法規(guī)來鼓勵制藥企業(yè)在罕見病領域進行研發(fā)。
2020年5月，五部門共同發(fā)布了首批“首批罕見病”目錄，涉及121種罕見?。?019年2月，衛(wèi)健委宣布建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，提高罕見病的管理與診治水平；從2019年3月1日起，中國對21種首批21種、4種原料藥，參照抗癌藥對進口環(huán)節(jié)減按3%征收，內(nèi)銷可以選擇采用簡易3%稅率征收增值稅。
3.藥價高，受眾少
因為罕見病患者數(shù)量少，即使企業(yè)著眼于填補臨床需求，非贏利性，回收成本并不一定不高。
2019年，一種用于Zolgensma基因治療脊髓性肌肉萎縮的藥物在美國上市，售價為210萬美元(約1469萬元)，被認為是有史以來最昂貴的藥物，更是普通人所不能及的。
免責聲明：本頁面信息為第三方發(fā)布或內(nèi)容轉(zhuǎn)載，僅出于信息傳遞目的，其作者觀點、內(nèi)容描述及原創(chuàng)度、真實性、完整性、時效性本平臺不作任何保證或承諾，涉及用藥、治療等問題需謹遵醫(yī)囑！請讀者僅作參考，并自行核實相關(guān)內(nèi)容。如有作品內(nèi)容、知識產(chǎn)權(quán)或其它問題，請發(fā)郵件至suggest@fh21.com及時聯(lián)系我們處理！