生長激素缺乏癥是由于垂體分泌生長激素不足導(dǎo)致的生長發(fā)育障礙,部分患者可通過規(guī)范治療達(dá)到臨床治愈。生長激素缺乏癥的治療效果主要與病因類型、治療時(shí)機(jī)、藥物劑量、患者年齡、骨骺閉合情況等因素相關(guān)。
1、病因類型:
生長激素缺乏癥可分為先天性和獲得性兩類。先天性多與基因突變相關(guān),如垂體發(fā)育異常;獲得性常由顱腦損傷、腫瘤壓迫或放射治療損傷垂體所致。明確病因有助于制定個(gè)體化治療方案,先天性患者需長期治療,獲得性患者在解除原發(fā)病后可能恢復(fù)分泌功能。
2、治療時(shí)機(jī):
5-12歲為黃金干預(yù)期,此時(shí)骨骺未閉合且對生長激素敏感。早期治療可使年生長速度從不足4厘米提升至8-12厘米,成年身高多能達(dá)到遺傳靶身高范圍。青春期后開始治療者效果顯著降低。
3、藥物劑量:
重組人生長激素是主要治療藥物,每日皮下注射劑量需根據(jù)體重計(jì)算并動態(tài)調(diào)整。治療初期通常按每公斤體重0.025-0.035毫克給藥,后續(xù)根據(jù)生長速度和胰島素樣生長因子1水平調(diào)節(jié),過量可能引發(fā)血糖異常等不良反應(yīng)。
4、患者年齡:
兒童期治療效果優(yōu)于成人,除改善身高外,還能促進(jìn)肌肉發(fā)育和骨密度增加。成人患者治療主要改善代謝異常,需注意監(jiān)測腕管綜合征等副作用。部分特發(fā)性生長激素缺乏的兒童在青春期后可自然緩解。
5、骨骺閉合情況:
骨骺閉合前治療可顯著促進(jìn)線性生長,閉合后僅能改善體成分分布。通過骨齡片評估骨骺狀態(tài),女孩骨齡超過14歲、男孩超過16歲則生長潛力有限。聯(lián)合促性腺激素釋放激素類似物可延遲骨骺閉合,延長生長期。
患者需保證每日蛋白質(zhì)攝入1.5-2克/公斤體重,重點(diǎn)補(bǔ)充乳類、雞蛋等優(yōu)質(zhì)蛋白;進(jìn)行跳繩、籃球等縱向運(yùn)動刺激骨骺板;定期監(jiān)測甲狀腺功能和骨齡。治療期間每3個(gè)月評估生長速度,每年檢測抗體產(chǎn)生情況。多數(shù)患者經(jīng)3年以上規(guī)范治療,成年身高可達(dá)正常范圍,但需注意部分遺傳性病例可能需終身替代治療。