1型糖尿病新藥Tzield?在博鰲樂(lè)城先行區(qū)開(kāi)出首批處方
關(guān)鍵詞：1型糖尿病
近日，全球首個(gè)且唯一獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)用于延緩1型糖尿病發(fā)病的新療法Tzield?已在博鰲開(kāi)出亞洲首批處方。隨著首批患者的獲益，標(biāo)志著我國(guó)1型糖尿病治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了革命性突破，從"被動(dòng)治療"到"主動(dòng)干預(yù)"。Tzield?(Teplizumab，替利珠單抗(擬))適用于延緩8歲(含)以上兒童和成人1型糖尿病2期患者向1型糖尿病3期進(jìn)展[1]。
作為首批獲益患者的琳琳(化名)在南方醫(yī)科大學(xué)坪山醫(yī)院通過(guò)早期篩查被診斷為1型糖尿病2期。由于家中多位直系親屬患有1型糖尿病，琳琳深知疾病帶來(lái)的困擾，希望能為疾病按下"暫停鍵"。得益于博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)"特許醫(yī)療"政策，琳琳日前轉(zhuǎn)診至博鰲未來(lái)醫(yī)院以全球領(lǐng)先速度用上了Teplizumab，并完成治療。
患者家屬與南方醫(yī)科大學(xué)坪山醫(yī)院內(nèi)分泌代謝科主任醫(yī)師馮琨教授交流病情中
Teplizumab是CD3靶向的單克隆抗體，能從病因上保護(hù)自身胰島功能，連續(xù)使用14天可延緩1型糖尿病發(fā)病近3年[2],[3]，讓患者贏得免于胰島素治療的"無(wú)癥狀時(shí)間"，避免突發(fā)急重癥對(duì)身體造成的不可逆損害，減少對(duì)家庭心理和經(jīng)濟(jì)上的巨大沖擊。
海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局局長(zhǎng)傅晟表示："作為中國(guó)唯一的‘醫(yī)療特區(qū)'，樂(lè)城先行區(qū)積極踐行‘為人民健康服務(wù)'的初心，依托特許政策引進(jìn)超480種國(guó)外已上市國(guó)內(nèi)尚未上市的創(chuàng)新藥‘先行先試'，讓中國(guó)患者不出國(guó)門(mén)就能及早用上國(guó)際前沿的藥械產(chǎn)品和醫(yī)療技術(shù)。1型糖尿病新藥Tzield?在樂(lè)城開(kāi)出首批處方，正是樂(lè)城努力讓患者盡早獲益的又一重要實(shí)踐。未來(lái)，我們將繼續(xù)深化與賽諾菲等跨國(guó)藥械企業(yè)的合作，通過(guò)制度創(chuàng)新與路徑探索，促進(jìn)資源整合，推動(dòng)更多醫(yī)療創(chuàng)新方案和理念落地，惠及廣大患者。"
賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："Teplizumab是賽諾菲在免疫和糖尿病兩大領(lǐng)域的重要戰(zhàn)略產(chǎn)品。得益于樂(lè)城先行區(qū)的政策，我國(guó)1型糖尿病患者以全球領(lǐng)先速度獲益于創(chuàng)新療法，正是我們以創(chuàng)新引擎讓患者煥發(fā)生命光彩的例證。從基數(shù)龐大的2型糖尿病人群到亟需關(guān)注的1型糖尿病群體，賽諾菲始終關(guān)注每一個(gè)患者的未盡之需。我們將持續(xù)深化創(chuàng)新，加速本土可及，與社會(huì)各界共同推動(dòng)我國(guó)1型糖尿病防治體系的完善，為建設(shè)1型糖尿病友好社會(huì)注入創(chuàng)新源動(dòng)力。"
發(fā)病率全球第三，高發(fā)于兒童和青少年
1型糖尿病是自身免疫性疾病，由于人體產(chǎn)生胰島素的胰島β細(xì)胞受自身免疫系統(tǒng)破壞，導(dǎo)致胰島素分泌不足乃至"匱乏"，患者需終身胰島素替代治療[4],[5]。而大眾熟知的2型糖尿病，是因胰島素抵抗伴胰島β細(xì)胞功能缺陷，從而導(dǎo)致的胰島素分泌相對(duì)減少的代謝性疾病。
最新數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)1型糖尿病患者人數(shù)約60萬(wàn)，居全球第三4，高發(fā)于10-14歲的兒童及青少年[6]，該人群的發(fā)病率在過(guò)去20年內(nèi)增長(zhǎng)近4倍[7]。
琳琳媽媽回憶道："琳琳的姐姐十幾年前確診1型糖尿病，每天打至少4針胰島素，一年超過(guò)1460針，還不包括監(jiān)測(cè)血糖扎手指的次數(shù)。為了控制血糖，姐姐的飲食需要嚴(yán)格控制，每頓的飯量都要計(jì)算能量，一口奶茶和冰激凌都不能吃。這些被疾病切割的日子，我不想琳琳再經(jīng)歷一次。"
琳琳的主治醫(yī)生，南方醫(yī)科大學(xué)坪山醫(yī)院內(nèi)分泌代謝科主任醫(yī)師馮琨教授介紹："像琳琳這樣有家族史的人群，早期篩查是早期識(shí)別和干預(yù)1型糖尿病進(jìn)展的關(guān)鍵。研究顯示，1型糖尿病患者的一級(jí)親屬是發(fā)生1型糖尿病的高危人群，該人群發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)會(huì)增加10倍以上[8],[9]。最新發(fā)布的《中國(guó)糖尿病防治指南(2024版)》推薦[10]，在高危人群(如一級(jí)親屬等)中檢測(cè)胰島自身抗體篩查亞臨床期1型糖尿病，有助于早期診斷和降低糖尿病酮癥酸中毒(DKA)的發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)。"
1型糖尿病進(jìn)展隱匿，早篩可降低90%急重癥風(fēng)險(xiǎn)
1型糖尿病進(jìn)展隱匿，臨床上分為3期。患者在1期和2期幾乎沒(méi)有糖尿病典型癥狀，如"三多一少"(多食、多飲、多尿和體重減少)。當(dāng)患者因持續(xù)惡心嘔吐、昏迷等急重癥被送醫(yī) "突然診斷"時(shí)，疾病已進(jìn)展至3期，自身胰島功能幾乎衰竭，持續(xù)的高血糖會(huì)導(dǎo)致酮癥酸中毒(DKA)，嚴(yán)重時(shí)可能引發(fā)腦損傷、腎衰竭等長(zhǎng)期不可逆損傷。
對(duì)此，馮琨教授強(qiáng)調(diào)："早期篩查是發(fā)現(xiàn)1型糖尿病1期和2期的關(guān)鍵手段，從而有望幫助高危人群把握住‘干預(yù)的關(guān)鍵窗口期'。數(shù)據(jù)顯示，1型糖尿病2期5年內(nèi)進(jìn)展為1型糖尿病3期的風(fēng)險(xiǎn)高達(dá)75%，終身風(fēng)險(xiǎn)接近100%8。早期篩查能將酮癥酸中毒(DKA)的發(fā)生率降低90%[11]。"
在主治醫(yī)生的建議下，琳琳做了胰島素抗體篩查和血糖監(jiān)測(cè)，去年初檢測(cè)出兩個(gè)抗體陽(yáng)性，今年復(fù)測(cè)仍呈兩個(gè)陽(yáng)性且出現(xiàn)了血糖異常，不到一年就從1型糖尿病1期進(jìn)展至2期。琳琳媽媽感慨道："進(jìn)展之快出乎我的意料，但我們是幸運(yùn)的。因?yàn)樽隽嗽缙诤Y查琳琳可以避免因不知道發(fā)病而導(dǎo)致的DKA入院。不僅如此，先行先試的政策，讓女兒能用上尚未在國(guó)內(nèi)獲批的全球新藥。期待這個(gè)希望之城，能延緩發(fā)病，逆轉(zhuǎn)琳琳的人生。我們也相信，隨著科技的飛速發(fā)展，延緩幾年的時(shí)間里，會(huì)出現(xiàn)有更多的創(chuàng)新療法。"
與時(shí)間賽跑，1型糖尿病從"被動(dòng)治療"到"主動(dòng)干預(yù)"
Teplizumab是一種CD3靶向的單克隆抗體，通過(guò)調(diào)節(jié)人體免疫T細(xì)胞的活性，減少免疫系統(tǒng)對(duì)自身胰島β細(xì)胞的攻擊，從而減緩胰島功能的下降趨勢(shì)，實(shí)現(xiàn)延緩發(fā)病。TN-10研究及其延長(zhǎng)隨訪結(jié)果顯示，持續(xù)14天使用Teplizumab治療，與安慰劑組相比，患者能獲得近兩倍的無(wú)癥狀時(shí)間，延緩1型糖尿病3期發(fā)病近3年。[12],[13]
作為博鰲樂(lè)城開(kāi)出新藥處方的醫(yī)生，海南省人民醫(yī)院內(nèi)分泌科主任醫(yī)師方團(tuán)育教授表示："琳琳通過(guò)早篩抓住了‘干預(yù)窗口期'，并且得益于‘先行先試'政策，以全球領(lǐng)先速度用上新藥，Teplizumab為患者家庭按下了‘疾病暫停鍵'，拿回了人生主動(dòng)權(quán)。對(duì)兒童和青少年而言，贏得了成長(zhǎng)發(fā)育、中高考的‘關(guān)鍵期';對(duì)青年而言，守護(hù)了工作、婚育規(guī)劃的‘黃金期'。"
*Tzield?(Teplizumab)尚未獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的上市批準(zhǔn)，目前僅在博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)獲批使用。
關(guān)于博鰲未來(lái)醫(yī)院
博鰲未來(lái)醫(yī)院，系博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)首批落地項(xiàng)目之一，醫(yī)院占地面積40畝，建筑面積約27000平米，核準(zhǔn)登記床位200張。醫(yī)院設(shè)有細(xì)胞工程中心、腫瘤精準(zhǔn)治療中心、婦女兒童中心、罕見(jiàn)病中心、防治養(yǎng)護(hù)中心(下設(shè)：亞健康管理中心、疾病干預(yù)中心、再生醫(yī)美中心、生殖修護(hù)中心)和高端體檢中心。醫(yī)院重點(diǎn)開(kāi)展醫(yī)療技術(shù)、設(shè)備、藥品與國(guó)際先進(jìn)水平三同步，積極探索開(kāi)展真實(shí)世界臨床數(shù)據(jù)的研究和運(yùn)用，不斷完善，逐步推進(jìn)實(shí)施構(gòu)建"一個(gè)共享醫(yī)院(醫(yī)療平臺(tái))+多個(gè)?？婆R床醫(yī)學(xué)中心"的全新共享醫(yī)院模式。
關(guān)于賽諾菲中國(guó)
賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁增長(zhǎng)。作為改革開(kāi)放后首批進(jìn)入中國(guó)的跨國(guó)企業(yè)之一，賽諾菲于1982年便在中國(guó)建立了辦公室，目前擁有從研發(fā)、生產(chǎn)制造到商業(yè)運(yùn)營(yíng)的端到端價(jià)值鏈，包括3家生產(chǎn)基地和4大研發(fā)基地，業(yè)務(wù)覆蓋制藥和疫苗。賽諾菲與中國(guó)同心同行，致力于將創(chuàng)新藥品和疫苗加速引進(jìn)中國(guó)，造福更多中國(guó)百姓，也為合作伙伴、社區(qū)和員工創(chuàng)造更美好的生活。
如需了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.sanofi.cn，或關(guān)注"賽諾菲中國(guó)"微信公眾號(hào)。
關(guān)于賽諾菲
賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁增長(zhǎng)。憑借對(duì)免疫系統(tǒng)的深刻理解，我們研發(fā)的藥物和疫苗為全球數(shù)百萬(wàn)民眾提供治療與守護(hù)，我們的創(chuàng)新管線有望惠及更廣泛人群。我們秉持共同的使命：追求科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩;它激勵(lì)我們銳意進(jìn)取，全力應(yīng)對(duì)當(dāng)今時(shí)代最緊迫的醫(yī)療、環(huán)境和社會(huì)挑戰(zhàn)，為我們所服務(wù)的人和社區(qū)帶來(lái)積極影響。
賽諾菲前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》中定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明并非對(duì)歷史事實(shí)的陳述。這些聲明包括這些聲明包括預(yù)測(cè)和估計(jì)以及其基礎(chǔ)假設(shè)，涉及未來(lái)財(cái)務(wù)結(jié)果、事件、運(yùn)營(yíng)、服務(wù)、產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和潛力的計(jì)劃、目標(biāo)、意圖和期望的陳述，以及與未來(lái)業(yè)績(jī)相關(guān)的陳述。通常可以利用諸如"期望"、"預(yù)期"、"相信"、"打算"、"估計(jì)"、"計(jì)劃"等詞語(yǔ)，以及類(lèi)似表達(dá)作為判定前瞻性聲明的依據(jù)。盡管賽諾菲管理層認(rèn)為該篇前瞻性聲明中所反映的預(yù)期具有合理性，投資者仍需注意這些前瞻性信息和聲明受制于諸多風(fēng)險(xiǎn)和不確定性因素，其中許多難以預(yù)測(cè)且通常不被賽諾菲所控制，這可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果和發(fā)展與前瞻性信息和陳述中所表達(dá)、暗示或預(yù)測(cè)的信息存在重大差異。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定因素包括但不限于：研究和開(kāi)發(fā)中固有的不確定因素，未來(lái)的臨床數(shù)據(jù)和分析，包括產(chǎn)品上市后所獲取的數(shù)據(jù)和所進(jìn)行的分析，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)或歐洲藥品管理局(EMA)等監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)任何藥物、器械或生物制品申請(qǐng)是否以及何時(shí)批準(zhǔn)的決定，以及對(duì)標(biāo)簽和其他可能影響該類(lèi)候選產(chǎn)品可得性或商業(yè)潛力的事項(xiàng)的決定，批準(zhǔn)的候選產(chǎn)品可能商業(yè)上不成功的事實(shí)，替代性療法的未來(lái)批準(zhǔn)和商業(yè)成功，賽諾菲從外部增長(zhǎng)機(jī)會(huì)中受益，完成相關(guān)交易和/或獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的能力，續(xù)與知識(shí)產(chǎn)權(quán)相關(guān)的待決或未來(lái)訴訟和這種訴訟的最終結(jié)果有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，匯率和利率的趨勢(shì)，以及波動(dòng)的經(jīng)濟(jì)和市場(chǎng)條件，成本控制措施及其后續(xù)變化，以及流行病或其他全球危機(jī)可能給我們、客戶、供應(yīng)商和其他業(yè)務(wù)合作伙伴以及任何一方的財(cái)務(wù)狀況帶來(lái)的影響，也包括對(duì)我們的員工和全球經(jīng)濟(jì)帶來(lái)的影響。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性也包括賽諾菲在公開(kāi)呈報(bào)給美國(guó)證券交易委員會(huì)(SEC)和法國(guó)金融市場(chǎng)管理局(AMF)的報(bào)告中已作討論或明確的部分，其中包括列于表20-F的賽諾菲年度報(bào)告(截止日期2024年12月31日)中的"風(fēng)險(xiǎn)因素"和"前瞻性聲明警示"。除非存在可適用的法律規(guī)定，賽諾菲不承擔(dān)更新和修改任何前瞻性信息和陳述的義務(wù)。
[1] https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761183Orig1s000lbl.pdf
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[3] Sims EK, Bundy BN, Stier K, et al. Teplizumab improves and stabilizes beta cell function in antibody-positive high-risk individuals. Sci Transl Med. 2021;13(583):eabc8980. doi:10.1126/scitranslmed.abc8980
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