2024年12月04日，全球特藥領(lǐng)域生物制藥公司益普生(Euronext: IPN; ADR: IPSEY)宣布BYLVAY, Odevixibat capsules(中文：蓓爾唯，奧德昔巴特膠囊)于12月1日經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)，用于治療≥6月齡的進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)患者的瘙癢[1]。此前，在先行先試政策下，奧德昔巴特在海南博鰲樂城醫(yī)療特區(qū)先行落地，此次正式獲批標(biāo)志著PFIC治療領(lǐng)域取得重大進(jìn)展，BYLVAY將為更多患者帶來全新治療選擇，切實(shí)提升患者用藥可及性。

進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)是一類罕見的常染色體隱性遺傳病，發(fā)病率在(1～2)/10萬[2]，被列入《第一批罕見病目錄》[3]。PFIC 常發(fā)生在新生兒期或者 1 歲以內(nèi)[4]，臨床表現(xiàn)主要包括黃疸、瘙癢、血清膽汁酸(SBA)值升高、吸收不良和發(fā)育不良等，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量，并可能發(fā)展為終末期肝病，需要進(jìn)行肝移植[2]。奧德昔巴特是全球治療進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥的靶向藥，2021年經(jīng)歐洲藥品管理局(EMA)批準(zhǔn)，可用于治療6個月及以上的PFIC患者[5]。作為一種可逆、強(qiáng)效、選擇性的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白(IBAT)抑制劑，奧德昔巴特可通過抑制回腸遠(yuǎn)端膽汁酸的再攝取，增加膽汁酸通過結(jié)腸的清除，降低血清中膽汁酸的濃度[1]，減輕患者的瘙癢癥狀[6]。

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院傳染感染科主任王建設(shè)教授表示：“PFIC是一類罕見的進(jìn)行性膽汁淤積性疾病，可導(dǎo)致患者死亡或需要肝移植才能長期存活。PFIC引起的瘙癢嚴(yán)重影響患兒生活質(zhì)量。目前對PFIC及其引起的瘙癢缺乏滿意的治療手段，沒有經(jīng)過批準(zhǔn)的針對性藥物，導(dǎo)致臨床醫(yī)生在管理PFIC患者時面臨極大挑戰(zhàn)。奧德昔巴特的獲批將為PFIC患者帶來了新的治療選擇，對于針對性治療和緩解癥狀具有重要意義，期待能夠讓更多PFIC患兒有藥可醫(yī)，改善患兒的生活質(zhì)量。”

益普生中國總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示：“作為一家專注于罕見病領(lǐng)域的全球生物制藥公司，秉承‘聚焦、共贏、服務(wù)患者與社會'的使命，益普生致力于將前沿創(chuàng)新藥加速引入中國市場，持續(xù)改善藥物可及性。受益于國家對于兒童用藥研發(fā)和審評的支持，奧德昔巴特被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入優(yōu)先審評，加速獲批進(jìn)一步保障了患兒的用藥可及性，提升PFIC患者長期治療的便捷性。益普生也將繼續(xù)支持患者亟待滿足的臨床治療需求，這也是我們一直努力的目標(biāo)?！?/p>

關(guān)于益普生

益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學(xué)三個治療領(lǐng)域?yàn)榛颊咛峁└镄滦退幬?。我們的研發(fā)管線以外部創(chuàng)新為動力，有近百年的開發(fā)經(jīng)驗(yàn)以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個國家的全球團(tuán)隊(duì)，共同與我們在世界各地的合作伙伴關(guān)系，使我們?yōu)?00多個國家的患者提供藥物。

益普生在巴黎(泛歐交易所：IPN)上市并通過贊助的I級美國存托憑證項(xiàng)目(ADR：IPSEY)在美國上市交易。有關(guān)益普生的更多信息，請?jiān)L問ipsen.com.

關(guān)于益普生中國

益普生集團(tuán)于1992年進(jìn)入中國，2019年在上海設(shè)立創(chuàng)新中心，是全球四個研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區(qū)總部，并于2022年根據(jù)集團(tuán)業(yè)務(wù)變動，同步剝離多元健康業(yè)務(wù)，專注于特藥領(lǐng)域，針對三大疾病領(lǐng)域(腫瘤、罕見病、神經(jīng)科學(xué))攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。

益普生-有關(guān)前瞻性聲明的警示說明

本文所含前瞻性聲明、目的和目標(biāo)基于集團(tuán)的管理戰(zhàn)略、當(dāng)前觀點(diǎn)和假設(shè)。此類聲明涉及已知和未知的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果、業(yè)績或事件與本文所預(yù)期的大不相同。上述所有風(fēng)險(xiǎn)均可能影響集團(tuán)在未來實(shí)現(xiàn)其財(cái)務(wù)目標(biāo)的能力，財(cái)務(wù)目標(biāo)是基于現(xiàn)今可用信息在合理的宏觀經(jīng)濟(jì)條件下設(shè)定的。"相信"、"期望"和"期待"等詞語和類似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團(tuán)對未來事件的期望，此類事件包括監(jiān)管文件和決定。此外，本文所述目標(biāo)的制定未考慮外部增長假設(shè)和潛在未來收購，而這兩者可能會使指標(biāo)發(fā)生變化。目的的依據(jù)是集團(tuán)認(rèn)為合理的數(shù)據(jù)和假設(shè)。目標(biāo)取決于將來可能發(fā)生的條件或事實(shí)，而不僅取決于歷史數(shù)據(jù)?？紤]到某些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性的發(fā)生，實(shí)際結(jié)果可能與這些指標(biāo)有很大出入，明顯表現(xiàn)為在早期研發(fā)階段或臨床試驗(yàn)中有前景的產(chǎn)品可能最終永遠(yuǎn)不會投放市場或達(dá)到其商業(yè)目標(biāo)，尤其是由于注冊或競爭原因。集團(tuán)必須面對或可能面對來自仿制藥的競爭，這可能會轉(zhuǎn)化為市場份額的損失。此外，研發(fā)過程涉及多個階段，每個階段都涉及重大風(fēng)險(xiǎn)，即集團(tuán)可能無法實(shí)現(xiàn)其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產(chǎn)品所做的努力。因此，集團(tuán)不能確定在臨床前試驗(yàn)中獲得的有利結(jié)果是否會在隨后的臨床試驗(yàn)中得到確認(rèn)，也不能確定臨床試驗(yàn)的結(jié)果是否足以證明相關(guān)產(chǎn)品的安全性和有效性。不能保證產(chǎn)品將獲得必要的注冊批準(zhǔn)或該產(chǎn)品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設(shè)證明不準(zhǔn)確或確實(shí)出現(xiàn)風(fēng)險(xiǎn)或不確定性，則實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果有很大不同。其他風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競爭;一般經(jīng)濟(jì)因素，包括利率和貨幣匯率波動;制藥行業(yè)法規(guī)和醫(yī)療保健立法的影響;全球醫(yī)療成本抑制趨勢;競爭對手獲得技術(shù)進(jìn)步、新產(chǎn)品和專利;新產(chǎn)品研發(fā)中固有的挑戰(zhàn)，包括獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn);集團(tuán)準(zhǔn)確預(yù)測未來市場狀況的能力;生產(chǎn)困難或延誤;國際經(jīng)濟(jì)的金融不穩(wěn)定和主權(quán)風(fēng)險(xiǎn);對集團(tuán)專利的有效性和創(chuàng)新產(chǎn)品的其他保護(hù)的依賴;以及可能面臨的訴訟，包括專利訴訟和/或監(jiān)管訴訟。此外，集團(tuán)依賴第三方來研發(fā)和銷售某些產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可能會產(chǎn)生大額特許權(quán)使用費(fèi)用;這些合作伙伴的行為可能會對集團(tuán)的活動和財(cái)務(wù)結(jié)果造成損害。集團(tuán)不能確定其合作伙伴將履行各自的義務(wù)。集團(tuán)可能無法從這些協(xié)議中獲得任何利益。集團(tuán)任何合作伙伴違約均會產(chǎn)生低于預(yù)期的收益。此類情況可能會對集團(tuán)的業(yè)務(wù)、財(cái)務(wù)狀況或業(yè)績產(chǎn)生負(fù)面影響。集團(tuán)明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔(dān)更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標(biāo)或假設(shè)的任何義務(wù)，以反映此類聲明所依據(jù)的事件、條件、假設(shè)或情況的任何變化，也不會就此作出任何承諾。集團(tuán)的業(yè)務(wù)受制于其在法國金融市場監(jiān)管機(jī)構(gòu)備案的注冊文件中概述的風(fēng)險(xiǎn)因素。該文件中所列風(fēng)險(xiǎn)和不確定性并非詳盡無遺，建議讀者參閱集團(tuán)網(wǎng)站(www.ipsen.com)上集團(tuán)的最新通用注冊文件。

[1]奧德昔巴特膠囊說明書(核準(zhǔn)日期：2024年12月01日 )

[2]McKiernan P, et al. JHEP Rep. 2023;6(1):100949.

[3]https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2018-12/31/content_5435167.htm

[4]白潔, 鄭素軍, 段鐘平. 進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥的臨床特征及診療思路[J] . 中華肝臟病雜志, 2021, 29(11) : 1128-1131. DOI: 10.3760/cma.j.cn501113-20200306-00091.

[5]https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/bylvay

[6]Thompson RJ, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2022;7(9):830-842.