肝硬化不能吃豬蹄？醫(yī)生告誡：肝不好的人，要記住這些
關(guān)鍵詞：肝硬化
42022年，諾華于2026年發(fā)布Q1報告期內(nèi)收入 125.31 億美元（+5% cc），凈利潤 22.19 億美元（+26% cc）。* cc：按固定匯率計算
其中，諾華治療脊髓肌萎縮癥備受關(guān)注（Spinal Muscular Atrophy,SMA）基因療法Zolgensma實(shí)現(xiàn)營收3.63億美元，同比增長18%，主要增長原因由歐洲和新興增長市場的準(zhǔn)入范圍擴(kuò)大推動。
據(jù)公開資料顯示，諾華Zolgensma是世界上第一個治療脊髓性肌萎縮的基因療法，定價為212.5也被稱為史上最貴的藥物，1萬美元(相當(dāng)于1358萬元左右)。
目前Zolgensma2022年1月，在40多個國家獲批，在我國也獲得了臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。
據(jù)悉，目前世界上有三款車型。SMA除了治療批準(zhǔn)Zolgensma外，還包括渤健的諾西那生鈉注射液（Spinraza）羅氏利司撲蘭口服溶液散落（Evrysdi）。
目前Spinraza、Evrysdi已在中國獲批，其中渤健的Spinraza已成功進(jìn)入我國2021年醫(yī)保新增目錄。
一、Zolgensm多國批準(zhǔn)，進(jìn)入醫(yī)保 業(yè)績逐年強(qiáng)勁增長
資料顯示，SMA由于缺乏功能性，是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病SMN1基因，SMA它會影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運(yùn)動，SMA是2歲以下嬰幼兒中的頭號遺傳病殺手，其中1型SMA它是最常見的類型，約占所有病例的60%。90%以上的患者在2歲時死亡或需要永久通風(fēng)。
諾華Zolgensma是治療脊髓性肌萎縮的第一種基因療法。這種療法可以表達(dá)SMN蛋白質(zhì)的正?；蜓b載在AAV9在病毒載體中，患者通過靜脈輸注給藥物，注射的基因可以使患者的身體繼續(xù)表達(dá)SMN蛋白質(zhì)。病人只需注射一次。
2019年5月，Zolgensma獲FDA2歲以下脊髓性肌萎縮癥患者批準(zhǔn)上市。
2020年3月，Zolgensma獲日本厚生勞動省（MHLW）批準(zhǔn)用于治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童患者，包括在診斷的癥狀（pre-symptomatic）病人Zolgensma治療病人，必須抗拒AAV9抗體呈陰性。據(jù)估計，在日本，每年約有15-20例SMA病人有資格接受治療。Zolgensma日本獲批后，價格下調(diào)至155萬美元。
2020年5月，Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）獲得了歐洲EMA有條件批準(zhǔn)用于治療1型脊柱肌萎縮癥（SMA）(最嚴(yán)重的疾病形式)患者有三種SMN2基因拷貝的SMA病人。據(jù)悉，在歐洲，每年約有病人。550-600名嬰兒患有SMA。
……
由于Zolgensma定價高昂，其上市后業(yè)績?nèi)绾蝺冬F(xiàn)一直成為業(yè)內(nèi)關(guān)注焦點(diǎn)。
業(yè)內(nèi)人士指出，Zolgensma增長潛力主要來自更多國家的批準(zhǔn)和更多國家的醫(yī)療保險覆蓋，以及美國、歐洲等發(fā)達(dá)國家的新生兒改善SMA篩查率。
據(jù)悉，在美國市場，諾華與相關(guān)保險公司合作，患者家屬每年可分期支付5年費(fèi)用42.5萬美元。
在日本和英國，Zolgensma均已納入醫(yī)保。
2020年5月，Zolgensma被納入日本健康保險的患者只需支付30%的費(fèi)用；
2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）。據(jù)悉，英國NHS與諾華達(dá)成一定的價格折扣協(xié)議，但具體金額尚未公布。NHS這是一個對納稅人公平的價格，與諾華達(dá)成了里程碑交易。
從表現(xiàn)來看，Zolgensma連年強(qiáng)勁增長。
2019年，Zolgensma實(shí)現(xiàn)3.61銷售額1億美元。(當(dāng)年5月全球首次獲批)
2020年，Zolgensma實(shí)現(xiàn)9.2銷售收入億美元，收入增長150%以上。
2021年，Zolgensma實(shí)現(xiàn)營收13.51億美元，同比增長47%。
2022年Q1，Zolgensma實(shí)現(xiàn)營收3.63億美元，同比增長18%。
與需要長期治療脊髓性肌萎縮的藥物相比，Zolgensma只需接受靜脈注射，實(shí)現(xiàn)長期緩解甚至治愈的優(yōu)勢。因此，盡管成本很高，但這個行業(yè)對Zolgensma前景依然樂觀。
杰富瑞是一家投資公司（Jefferies）公司估計，Zolgensma預(yù)計2022年銷售額將增長到16億美元，未來峰值將達(dá)到16億美元27.5億美元。
二、我國SMA藥品批準(zhǔn)現(xiàn)狀
前面提到，全球已經(jīng)批準(zhǔn)了三款SMA療法，除了Zolgensma，還包括渤健諾西那生鈉注射液（Spinraza）羅氏利司撲蘭口服溶液散落（Evrysdi）。
諾西那生鈉注射液和利司撲蘭口服溶液已在中國獲得批準(zhǔn)，諾西那生鈉注射液于2021年成功進(jìn)入中國國家醫(yī)療保險新目錄。
01.渤健
2016年12月，Spinraza在美國獲批，成為世界上第一個SMA精確靶向治療藥物。
2019年2月，Spinraza在中國上市治療5q脊髓性肌萎縮（SMA），并成為中國首次治療SMA的藥物。
此前Spinraza由于在中國的價格接近70萬，但在澳大利亞的價格只有41美元，引起了中國輿論的軒然大波。(澳大利亞的實(shí)際購買價格是76萬，但可以報銷。
20212001年1月，渤健推出了新的援助計劃患者第一年自付諾西那生鈉注射液的費(fèi)用從原來的140萬元降至55萬元，降至60%左右；之后，年自付費(fèi)用從原來的平均每年105萬元降至55萬元，降至50%左右。
早在2021年國家新增醫(yī)保目錄外，成都等地方醫(yī)保就已將諾西那生鈉納入報銷范圍，患者每年最低可自付2-3諾西那生鈉治療1萬元。
此外，諾西那生鈉還包括廣州穗歲康、佛山平安佛等普惠保險(商保)。一般來說，患者每年只需100元-180最高累計200多萬元左右就能拿到元左右~300醫(yī)療保障多萬元。
2021年12月，Spinraza根據(jù)相關(guān)消息，最新醫(yī)保目錄中的價格降至33000/支，降幅超過90%。
銷售業(yè)績，Spinraza2020年全球銷售額為20.52021年業(yè)績?yōu)?9億美元，同比下降7.3%。
02.羅氏 利司撲蘭口服溶液
2020年8月，Evrysdi獲FDA批準(zhǔn)上市已成為首個批準(zhǔn)上市的靶向目標(biāo)RNA小分子。據(jù)報道，Evrysdi美國的定價是指患者的體重，年治療費(fèi)用約237萬元。
20212月6日，利司撲蘭在中國獲批治療2個月以上脊髓性肌萎縮癥（SMA），這是中國首次獲批治療SMA修正治療口服疾病的藥物。
據(jù)報道，利司撲蘭在中國的上市價格是6.38萬元（60mg/瓶)患者援助計劃為買3瓶6瓶-100萬元不等。
20212000年，利司撲蘭也趕上了國家醫(yī)療保險談判的班車，但結(jié)果表明，利司撲蘭沒有進(jìn)入當(dāng)年新的醫(yī)療保險目錄。
在價格方面，盡管新浪醫(yī)藥尚未了解利司撲蘭的最新價格趨勢。
但值得注意的是，盡管利司撲蘭沒有進(jìn)入2021年國家新增醫(yī)療保險目錄，但它以前也進(jìn)入了一些地方醫(yī)療保險。
20212008年8月，山東省濟(jì)南市惠民保險齊魯保險首次用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）利司撲蘭口服和諾西那生鈉均納入報銷范圍。
根據(jù)保險條例，有兩種SMA齊魯保治療藥治療藥物的報銷額度可達(dá)70%，萬元，可在醫(yī)院和藥店同步雙通道報銷。
就業(yè)績而言，據(jù)悉，由于2020年8月才在全球首次上市，2021年利司撲蘭首個完整的銷售年顯示，其全球銷售額為6.59億美元。
值得注意的是，在SMA在治療方面，諾西那生鈉和利司撲蘭都需要長期治療，天價藥物定價為1350萬/針Zolgensma具有只需接受一次靜脈注射給藥，可實(shí)現(xiàn)長期緩解甚至治愈的優(yōu)勢。
目前，諾西那生鈉和利司撲蘭為了滿足更多患者的需價，以滿足更多患者的需求。