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重型地中海貧血有治嗎

患者：女，36歲

病情描述:
因?yàn)橹暗昧说刂泻Ｘ氀獩](méi)有引起重視，現(xiàn)在病情轉(zhuǎn)變成了重度的地中海貧血，我很擔(dān)心到時(shí)候治不好。重型地中海貧血有治嗎？
共1個(gè)回答
王相華 主任醫(yī)師 去掛號(hào)
山東省立醫(yī)院 三甲 血液內(nèi)科

重型地中海貧血可通過(guò)造血干細(xì)胞移植、輸血治療、祛鐵治療、基因治療等方式干預(yù)，但無(wú)法完全治愈。該病屬于遺傳性溶血性貧血，需終身管理。

1、造血干細(xì)胞移植

唯一可能根治的方法，適用于配型成功的兒童患者。移植后需長(zhǎng)期服用免疫抑制劑環(huán)孢素、他克莫司預(yù)防排斥反應(yīng)。

2、輸血治療

定期輸注濃縮紅細(xì)胞維持血紅蛋白水平，每2-4周需輸血一次。長(zhǎng)期輸血可能導(dǎo)致鐵過(guò)載，需配合祛鐵治療。

3、祛鐵治療

使用鐵螯合劑地拉羅司、去鐵胺促進(jìn)體內(nèi)過(guò)量鐵的排泄。鐵過(guò)載會(huì)損害心臟、肝臟等器官功能。

4、基因治療

通過(guò)基因編輯技術(shù)修復(fù)β珠蛋白基因缺陷，目前處于臨床試驗(yàn)階段。可能成為未來(lái)根治性治療選擇。

患者需定期監(jiān)測(cè)血清鐵蛋白、肝功能等指標(biāo)，避免感染，保證優(yōu)質(zhì)蛋白和維生素補(bǔ)充。建議在血液科?？漆t(yī)生指導(dǎo)下制定個(gè)體化治療方案。

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