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CellGenesys公司放棄開發(fā)肌內血友病基因療法

血液內科編輯 醫(yī)普小新
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關鍵詞： 血友病 基因

美國CellGenesys公司表示，最近臨床前期的研究表明，血友病的IX因子基因治療直接將目的基因送到肝臟比注射肌肉更有效。根據該資料和其他研究資料，公司主張不繼續(xù)從事肌肉內運輸目的基因的研究。該公司的執(zhí)行副社長Joseph，Vallner博士說:最近發(fā)表的研究結果進一步支持我們長期執(zhí)行的戰(zhàn)略，強調血友病基因治療中直接向肝臟運輸基因。使用腺相關病毒載體系統，將人類IX因子基因直接輸入肝臟(產生IX因子的器官)或肌肉中，將目的基因直接輸送到肝臟，270天后也能檢測出IX因子蛋白。但是，由于將基因引入肌肉產生強烈的抗體反應，因此無法測量IX因子。Vallner說:這項研究和其他研究提供了臨床前期的資料。這些是人體臨床試驗所必需的，試驗計劃明年開始。

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    兒童出現血友病的癥狀
    回答：血友病患兒通常是凝血功能障礙，所以表現為非創(chuàng)傷或輕微創(chuàng)傷后血腫，出血后凝血困難。血友病兒童必須更加注意安全，避免日常生活中的任何創(chuàng)傷。同時，他們應該定期去醫(yī)院輸注凝血因子，以確保正常生活。血友病患兒若有各種器官出血，可引起機體出血。失血性休克，全身發(fā)熱。因此，在拔牙或扁桃體切除術時，應特別注意防止持續(xù)出血。對于血友病患兒，當他們發(fā)展到生長發(fā)育時，女性的月經量會特別大。注意事項:血友病沒有藥物或手術方法完全治愈，血友病患兒應注意日常生活中的動作，剪指甲要松。小心外傷性出血和不可逆轉的后果。
    為什么血友病出血就不容易止血
    回答：血友病的患者是以出血作為主要的癥狀，患者一旦發(fā)生出血，不容易止血。有的患者出血是由于輕微的創(chuàng)傷所導致的，但是也有部分的患者有可能沒有創(chuàng)傷，也會發(fā)生自發(fā)性的出血。血友病的患者之所以出現出血，不容易止血，主要是由于遺傳因素所導致的凝血因子缺乏。由于凝血因子缺乏的不同，血友病可以分為三種類型，血友病A主要是缺乏凝血因子八，血友病B主要是缺乏凝血因子九，而血友病C主要是缺乏凝血因子十一。所以血友病的患者發(fā)生出血的時候，除了可以積極的進行止血治療以外，必要的時候可以輸注凝血因子，往往可以取得比較好的效果。
    血友病是不是遺傳病
    回答：血友病的確是一種遺傳性的疾病，這種疾病的病發(fā)原因是因為血液里面缺少某種凝血因子所致使的，因為是遺傳性的疾病，所以目前并沒有特效的藥物實施救治，只是在日常生活中防止受了傷，防止破皮，如果再次出現這種情況，應當及時的去醫(yī)院實施救治，在懷上的時候可以是基因的攜，來診斷寶寶是否是這種疾病的患者或者是基因的攜帶者。特別聲明要多喝水，多吃新鮮的蔬菜水果，適當的活動，要保持心情愉快，保證充足的睡眠。
    血友病死亡的原因是什么
    回答：血友病患者終生有出血現象，患者如果出現顱內出血是有可能會造成死亡的。血友病屬于一種遺傳性疾病，患者終身存在凝血功能異常，再有出血之后容易出現出血不止的情況，所以一旦有出血，是需要及時查明出血原因，然后進行止血治療的。血友病如果能夠得到合理規(guī)范的治療，是可以正常生活的。血友病患者的出血有可能是自發(fā)性出血，也有可能是由于外傷或者是手術誘發(fā)出血，在日常生活中要避免肌肉注射或者是外傷，不可以服用阿司匹林等有可能影響血小板功能的藥物，如果必須做手術，應盡可能的選擇替代治療。
    血友病會引起什么病變
    回答：血友病是屬于遺傳性疾病，屬于凝血機制障礙性疾病，會引起自發(fā)性出血或者是輕微外傷出血不止，會表現為皮膚粘膜自發(fā)性出血以及關節(jié)腔自發(fā)性出血，嚴重時還會引起殘疾以及活動障礙，會對身體各個系統造成一定的影響。血友病是非常嚴重的疾病，可以根據臨床癥狀進行治療，而且血友病還會遺傳給下一代，所以如果在懷孕時一定要做孕前優(yōu)生優(yōu)育檢查。如果是血友病患者盡量要終止妊娠，要做好預防措施，平時要注意休息，避免做劇烈的運動。
    遺傳性肥厚型心肌病致病基因是什么
    回答：肥厚性心肌病是一個常染色體顯性遺傳性疾病，早在20世紀90年代的時候，當時隨著遺傳學的發(fā)展，基因最早發(fā)現的叫MYH7基因的一個突變。隨著近年來的一個更多的檢查技術的發(fā)展以后，發(fā)現與肥厚性心肌病相關的基因，可能達70多種，相關的基因突變有1400多種了，都是是相對是比較多的肥厚性心肌病，最特別是梗阻型的肥厚心肌病，一定要囑病人去避免劇烈的運動和避免情緒的過分激動。
    肥胖基因需要做什么檢測
    回答：肥胖基因的檢測，主要是通過篩查基因等方法，通過采集唾液的樣本進行標本的檢測，可以檢測11個基因，多達16個位點，通過基因的檢測，可以精準的篩查出肥胖的類型。肥胖的類型多達6種，可以通過上述的檢測，分析出是哪種類型的肥胖，進行自己的減肥方案，肥胖的類型主要分為脂質性的肥胖、臟器性肥胖、單純性肥胖、淀粉肥胖、頑固性肥胖和代謝性肥胖。得了肥胖癥之后，要合理的膳食，多做有氧運動，避免吃油膩大的食物，要保證充足的睡眠，不要熬夜。
    血友病最遲幾歲發(fā)病
    回答：血友病的發(fā)病時間并不固定，通常在兒童5-6歲可能出現癥狀，如關節(jié)疼痛、腫脹、四肢乏力等。這與家族遺傳、特定基因突變及兒童活動量有關，活動增加可能導致癥狀在6歲左右顯現。家長應關注兒童健康，避免劇烈運動，及時就醫(yī)以應對可能出現的血友病癥狀。
    肺癌要做基因檢測嗎
    回答：肺癌患者是有必要進行基因檢測的。通過基因檢測的結果可以發(fā)現突變的基因，并進一步指導肺癌的靶向用藥，能夠對肺癌患者進行更加精準的個體化治療，使患者獲得更好的預后。在肺癌患者當中，基因檢測多適用于非小細胞肺癌的患者，由于基因突變的位點在小細胞肺癌當中檢出率要很低，所以一般不考慮做基因檢測?；驒z測的靶點主要包括EGFR基因以及ALK基因，根據突變的靶點不同，選用的靶向治療藥物也會有所不同。靶向治療藥物的使用，為癌癥患者帶來了福音。
    肺鱗癌能做基因檢測嗎
    回答：肺鱗癌能做基因檢測。肺鱗癌主要是指肺部有鱗一樣的癌細胞，所以患者才會表現出咯血和咳嗽等癥狀。這種情況下，患者是可以做基因檢測的，確診是否基因突變等情況。患者確診基因會遺傳之后，要及時到呼吸內科，通過影像學或者化驗血液等方法來檢查，確診以后，可以用化療藥物等方法進行來治療緩解，例如環(huán)磷酰胺等。
    鼻咽癌會基因遺傳嗎
    回答：腫瘤都有遺傳的傾向，而且是多基因疾病，是由多種致癌基因或者癌變，綜合作用形成的鼻咽癌是由于遺傳傾向比較明顯的，惡性腫瘤形成的通?；蛲蛔儠S著鼻咽癌的惡性程度而增加改變。鼻咽癌的病因集中在家庭遺傳，其主要的影響是在人類白細胞抗原和姐妹姐妹染色單體交換律這兩個方面，EB病毒造成的鼻咽癌，在病人的血清中有查出含有EB病毒的抗體，在細胞內也檢測到了明顯的DNA片段，飲食和生活環(huán)境也會造成一定的影響有一定的關系，不能說所有的鼻咽癌都具有遺傳性，但有家族病史的病人應認識到有這種可能性，造成鼻咽癌的原因也有很多情況，要提高警惕，早發(fā)現早治療。
    肺癌基因檢測怎么做
    回答：肺癌基因檢測為目前較為重要的診斷方法，對肺癌治療方法的選擇也非常重要?；驒z測方法具體如下:1、組織檢查:腫瘤組織在病理科進行相應的PCR檢查，包括基因突變、基因融合等相應檢查;組織檢查為目前基因診斷的金標準;2、異體活檢技術:該方法無需腫瘤組織，通過胸腔積液、外周血液即可進行相應基因檢測，可通過無創(chuàng)方式診斷疾病。
    突發(fā)性血友病有哪些急救措施
    回答：突發(fā)性血友病急救措施要先找到患者出血點，將出血點處的肢體抬高，盡量高于心臟水平，同時要在出血點處立即使用冰敷，這樣可減少出血量，抑制出血。接下來就是給出血點給予外界壓力，可以用壓繃帶或者是專用的醫(yī)用繃帶，在出血點周圍進行加壓處理，可進一步的控制出血點內部的出血產生。同時在急救措施施行的基礎上，最為重要一點的就是要給患者及時補充小劑量的凝血因子，從而增強患者短時間內的凝血功能，可更好對患者進行急救。需要注意的是，在急救下要盡量避免出血點處肢體的活動，過多的活動也會導致患者進一步的出血。
    白血病和遺傳基因有關嗎
    回答：白血病和遺傳基因一般是有關的。但白血病也有可能是環(huán)境因素所造成的，還有可能是電離輻射所引起的。在患上白血病后，通常會引起發(fā)熱以及出血，而且還有可能會出現貧血的情況，并且也有可能會導致關節(jié)疼痛。如果發(fā)現患有白血病，還需要配合醫(yī)生采取化療的方法進行治療，并且也可采取造血干細胞移植的方法進行治療。平時還要適當吃些營養(yǎng)比較豐富的食物，并且也要做好日常護理工作。
    能檢測癲癇有遺傳基因?
    回答：癲癇雖然說是個頑疾，但并不代表無法自愈，臨床診斷上一般的所有抗癲癇藥物都是通過減低大腦細胞興奮性來抗復發(fā)所有藥物都是通過減低大腦細胞興奮性來體現控制復發(fā)，而且長期藥物積累不排除致使體內血液濃度過高而再次出現藥物中毒引起一連串不適癥狀。部分患者體內藥物濃度過高時，不但無法控制復發(fā)還會增強復發(fā)次數。最重要的是還會致使肝腎功能異常，因為體內任何垃圾都需要有肝驅毒、腎代謝，所以得不償失。
    脫發(fā)基因在哪個染色體？
    回答：痤瘡基因在常染色體上，擁有隱形遺傳病。建議您換一把梳子，用木梳子或者牛角梳，因為這兩種梳子會增加與頭皮的磨擦，從而超越守護頭皮，增加掉發(fā)。如果不經常洗頭發(fā)會致使毛囊口被油脂阻塞，建議一周洗兩次頭。還可以用生姜在痤瘡部位進行拭擦，忍耐每天2~3次，打擊毛發(fā)的生長。
    脫發(fā)基因屬于哪個染色體呢
    回答：痤瘡基因在常染色體上，擁有隱形遺傳病。建議你換一把梳子，用木梳或角梳，因為這兩把梳子會增加與頭皮的磨擦，從而守護頭皮，增加痤瘡。如果你不經常洗頭發(fā)，會致使毛囊口被油脂阻塞。建議一周洗兩次頭。生姜也可以用于拭擦痤瘡部分，忍耐每天2-3次，以打擊頭發(fā)生長，如果現在情況比較嚴重，建議去正規(guī)的三甲醫(yī)院實施仔細檢查，確認病因和病情的治療方法。要留意在生活中歇息，盡量避免疲勞，要適當活動，恰當規(guī)劃飲食，明確病因救治，防止錯失了最佳救治期，需要有按時復檢救治。
    脫發(fā)基因屬于哪個染色體
    回答：痤瘡基因在常染色體上，擁有隱形遺傳病。建議你換一把梳子，用木梳或角梳，因為這兩把梳子會增加與頭皮的磨擦，從而保護頭皮，增加痤瘡。如果你不經常洗頭發(fā)，會致使毛囊口被油脂阻塞。建議一周洗兩次頭。生姜也可以用于拭擦痤瘡部分，堅持每天2-3次，以打擊頭發(fā)生長，如果現在情況比較嚴重，建議去正規(guī)的三甲醫(yī)院進行仔細檢查，確認病因和病情的治療方法。要注意在生活中歇息，盡量避免疲勞，要適當活動，恰當規(guī)劃飲食，明確病因治療，防止錯失了最佳治療期，需要有按時復檢治療。
    男生不育需要查基因嗎
    回答：男性不育癥的原因有很多，首先應該檢查一下基因，排除基因病變引起的，有先天性的，比如克氏綜合癥是先天性的無精癥。還有一些后天性的精液異常，或者是輸輸精管堵塞引起的，需要檢查清楚以后才能夠對癥治療。如果做睪丸穿刺有精原細胞的話，也可以做試管移植。
    基因遺傳性癲癇有哪些
    回答：癲癇基因的檢測方法就是通過癲癇染色體檢查，確定癲癇的人是否具備癲癇的致病基因。根據身體患有基因遺傳性癲癇病的臨床表現情況，應該是身體出現了遺傳基因，導致身體出現兩眼上翻，口吐白沫，肢體抽搐的一種狀態(tài)反應表現在醫(yī)生指導下，根據身體的具體狀況，通過抗癲癇病的藥物營養(yǎng)神經營養(yǎng)增長和對癥支持療法，進行辨證調整和治療，促進組織康復，進行調補身體促進組織恢復。，通常認為，除了單基因遺傳所導致的癲癇以外，很多類型的癲癇發(fā)病是由于先天性遺傳因素與后天獲得性因素共同作用的結果。
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