兩大心血管創(chuàng)新藥全球首秀 "進博全勤生"賽諾菲創(chuàng)新再出圈
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第八屆中國國際進口博覽會（以下簡稱"進博會"）期間，賽諾菲進博會開館儀式暨心血管領域創(chuàng)新全球首秀儀式正式舉行。連續(xù)八年全勤參展進博會的賽諾菲此次帶來了心血管領域兩大創(chuàng)新藥——阿夫凱泰片和普樂司蘭鈉注射液的全球首秀。
賽諾菲普藥中國區(qū)總經(jīng)理Oxana Monge表示："在中國，心血管疾病已成為居民第一位死亡原因[1]，影響數(shù)以億計的廣大人群。同時，越來越多細分治療領域的患者需求正在凸顯。此次全球首秀的兩款創(chuàng)新產(chǎn)品突破現(xiàn)有的治療困局，滿足患者治療的未盡之需。作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑，阿夫凱泰片是肥厚型心肌病領域潛在‘同類最佳'的治療藥物，能打破傳統(tǒng)藥物和侵入式治療現(xiàn)有的局限。普樂司蘭鈉注射液是全球首個作用于創(chuàng)新靶點APOC3 mRNA的siRNA類藥物，為家族性乳糜微粒血癥綜合征和嚴重高甘油三酯血癥患者治療帶來新希望。期待本次兩款創(chuàng)新產(chǎn)品能夠借助進博會這一創(chuàng)新加速器和強大的‘溢出效應'，早日實現(xiàn)‘展品變商品'的蛻變，更快惠及中國患者。"
（圖為Oxana Monge現(xiàn)場分享）
潛在"同類最佳"：阿夫凱泰片助力開啟肥厚型心肌病靶向治療"新時代"
肥厚型心肌?。℉CM）作為最常見的遺傳性心臟疾病[2]，可能引發(fā)猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命風險[3]。該疾病是青少年和運動員發(fā)生心臟性猝死最常見的病因之一[3]，同時，約43.5%的肥厚型心肌病患者會進展為射血分數(shù)保留的心力衰竭[4]，20%左右的患者會發(fā)生房顫，而房顫是HCM患者血栓栓塞的最常見原因[4]。
值得關注的是，在所有肥厚型心肌病患者中，約三分之二屬于預后更差的梗阻性肥厚型心肌病[2]。對于這部分患者來說，左心室流出道壓差（LVOT-G）升高是疾病進展的關鍵因素，會進一步加劇心功能損傷，相較于非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者死亡率翻倍[5]。
中華醫(yī)學會心血管病分會常務委員及心肌病學組組長、?都醫(yī)科大學附屬北京安貞醫(yī)院?衰與心肌病中心主任醫(yī)師董建增教授表示："目前肥厚型心肌病治療重心已經(jīng)從單純的癥狀緩解發(fā)展到快速達成多個重要治療目標，例如快速降低LVOT-G，有助于緩解左心室流出道梗阻，從而降低心源性猝死的風險。然而大部分在治療中容易陷入兩難境地，這是因為傳統(tǒng)藥物治療僅能緩解部分癥狀[6],[7]，無法干預疾病病因，也難以延緩疾病進展。而侵入式治療對專業(yè)技術及經(jīng)驗要求高，可及性較差，且普遍存在手術并發(fā)癥[5]，再干預風險較高[9]，因此患者普遍接受度較低。長此以往，不僅大幅影響患者的預后和生活質量，也帶來了沉重的疾病和經(jīng)濟負擔。此次進博會展出的第二代心肌肌球蛋白抑制劑阿夫凱泰片，將為患者帶來了新的治療希望。"
（圖為董建增教授現(xiàn)場分享）
阿夫凱泰片作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑，能夠精準靶向心肌肌球蛋白，減輕心機過度收縮[9]。其全球3期臨床研究顯示結果，相較于安慰劑組，使用阿夫凱泰片的受試者2周LVOT-G便快速降低，平均降幅20mmHg[8]，12周LVOT-G平均降幅達48mmHg，24周平均降幅達50mmHg。此外，阿夫凱泰片耐受性良好，不良事件發(fā)生率與安慰劑相當[10]。
（圖為阿夫凱泰片現(xiàn)場展示）
"創(chuàng)新靶點"*：普樂司蘭鈉注射液助力降低高甘油三酯引發(fā)的系列風險
長期以來，家族性乳糜微粒血癥綜合征和嚴重高甘油三酯血癥因其難以控制、可能威脅生命的疾病特性為患者帶來沉重疾病負擔，特別是嚴重高甘油三酯血癥在中國有著近2000萬的患者人群。這兩個疾病都和我們熟知的甘油三酯水平息息相關，并會引發(fā)相關并發(fā)癥。其中，最為嚴重的并發(fā)癥就是急性胰腺炎。重度急性胰腺炎發(fā)作相關的死亡率可達30%[9]。約32%的胰腺炎患者會經(jīng)歷反復發(fā)作[10]，可能導致反復腹痛發(fā)作入院，日常飲食受限，嚴重影響長期健康與生活質量。
中國心血管代謝聯(lián)盟副主席、復旦大學附屬華山醫(yī)院內科學（心血管病學）主任醫(yī)師李勇教授指出："目前全球尚無專門針對家族性乳糜微粒血癥綜合征的有效治療藥物，而現(xiàn)有療法對嚴重高甘油三酯血癥的改善也較為有限。部分一線藥物在高甘油三酯人群中，甘油三酯降幅僅維持在20%-50%[11]，對家族性乳糜微粒血癥綜合征患者基本無效。同時，患者還要依靠嚴格的低脂、低糖飲食和每周堅持高強度運動來控制甘油三酯水平，導致長期堅持困難，效果不穩(wěn)定，經(jīng)常由于不明原因導致甘油三酯驟升。此次進博會全球首秀的創(chuàng)新藥普樂司蘭鈉注射液就有望破解家族性乳糜微粒血癥綜合征在中國‘無藥可控'困局，并開啟嚴重高甘油三酯血癥的治療變革。"
（圖為李勇教授現(xiàn)場分享）
普樂司蘭鈉注射液是全球首個作用于創(chuàng)新靶點APOC3 mRNA的siRNA類藥物。其全球3期臨床數(shù)據(jù)顯示，患者使用1個月即觀察到空腹甘油三酯水平顯著下降，治療10個月空腹甘油三酯水平較基線降低80%，12個月急性胰腺炎發(fā)生率較安慰劑降低83%，且三個月用藥一次，長效便捷，易于患者長期堅持。
（圖為普樂司蘭鈉注射液現(xiàn)場展示）
Oxana Monge表示："賽諾菲深耕中國心血管領域近三十年，通過多元創(chuàng)新模式為中國患者帶來廣泛的創(chuàng)新治療方案，其中多種治療方案已成為滿足關鍵需求的金標準?；谖覀冊谛难茴I域的深厚積淀以及與不同醫(yī)療行業(yè)伙伴的緊密合作基礎，我們不斷加速創(chuàng)新腳步，推動患者可及。不止于心血管疾病，賽諾菲與‘健康中國'同頻共振，聚焦心血管、糖尿病、呼吸、腫瘤四大慢病領域，踐行我們對廣大中國患者始終如一的承諾。"
此外，賽諾菲展臺上一枚名為"煥發(fā)心生"的巨型心臟互動裝置同樣引人注目，通過與參觀者的互動共同完成最終的心臟藝術作品，融合自然與科學之力與疾病抗爭，煥發(fā)心血管疾病患者的生命光彩。
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