中國(guó)首個(gè)且唯一獲批治療PFIC領(lǐng)域的非手術(shù)靶向藥物奧德昔巴特在華上市
關(guān)鍵詞：
填補(bǔ)臨床空白，為患兒家庭帶來(lái)治療新希望
全球特藥領(lǐng)域生物制藥公司益普生（Euronext:IPN;ADR:IPSEY）宣布其罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥BYLVAY,Odevixibat capsules（中文：蓓爾唯，奧德昔巴特膠囊）在中國(guó)正式商業(yè)上市，標(biāo)志著進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)領(lǐng)域治療藥物的可及性取得重大突破。隨著蓓爾唯的上市，患者將有效提高生活質(zhì)量并長(zhǎng)期獲益。此前，奧德昔巴特已被納入3個(gè)省市惠民保國(guó)內(nèi)特藥目錄及11個(gè)省市惠民保海外特藥目錄，助力患者有藥可醫(yī)、有藥可保。
奧德昔巴特膠囊于2024年12月經(jīng)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)，用于治療≥6月齡的PFIC患者的瘙癢。PFIC是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，發(fā)病率為（1～2）/10萬(wàn)，多在新生兒期或1歲以內(nèi)發(fā)病，臨床表現(xiàn)包括黃疸、瘙癢、血清膽汁酸（SBA）值升高、吸收不良和發(fā)育不良等，常進(jìn)展為終末期肝病，需要進(jìn)行肝移植[1]。作為PFIC的一線治療藥物1，奧德昔巴特是目前中國(guó)首個(gè)且唯一獲批治療PFIC領(lǐng)域的非手術(shù)靶向藥物，為患者提供了有效安全的無(wú)創(chuàng)藥物治療選擇。
復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院傳染感染科主任王建設(shè)教授表示："PFIC是一類進(jìn)展迅速的兒童罕見(jiàn)肝病，可導(dǎo)致肝纖維化、肝硬化和終末期肝臟并發(fā)癥，常需要肝移植才能長(zhǎng)期存活，部分亞型PFIC患兒僅有一半能自體肝存活至10歲[2]。由于疾病罕見(jiàn)且臨床表現(xiàn)復(fù)雜，疾病診療面臨諸多挑戰(zhàn)。作為創(chuàng)新型回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)體(IBAT)抑制劑藥物，奧德昔巴特為PFIC患者提供了無(wú)創(chuàng)藥物治療新選擇，有助于降低血清膽汁酸、改善瘙癢癥狀，有望提高PFIC患兒自體肝長(zhǎng)期生存和生活質(zhì)量。期待奧德昔巴特的上市能夠切實(shí)提高藥物可及性，為患兒及其家庭帶來(lái)更多獲益。"
益普生中國(guó)總經(jīng)理Arkadiusz Budzinski表示："作為一家深耕罕見(jiàn)病領(lǐng)域的特藥公司，益普生始終以患者為中心，致力于將罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物及療法加快引入中國(guó)。奧德昔巴特的上市是益普生在改善罕見(jiàn)病患者福祉，提升藥物可及性方面取得的又一重要里程碑。未來(lái)，我們將持續(xù)攜手各方力量，積極推動(dòng)奧德昔巴特惠及更多地區(qū)和患者，助力構(gòu)建罕見(jiàn)病診療與保障體系，照亮罕見(jiàn)病患者生命之光。"
關(guān)于益普生
益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見(jiàn)病和神經(jīng)科學(xué)三個(gè)治療領(lǐng)域?yàn)榛颊咛峁└镄滦退幬?。我們的研發(fā)管線由外部創(chuàng)新推動(dòng)，并由近100年的開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)以及位于美國(guó)、法國(guó)和英國(guó)的全球中心提供支持。我們的團(tuán)隊(duì)遍布全球40多個(gè)國(guó)家，在世界各地均有合作伙伴，這使我們能夠?yàn)?00多個(gè)國(guó)家的患者提供藥物。
益普生在巴黎（泛歐交易所：IPN）上市并通過(guò)贊助的I級(jí)美國(guó)存托憑證項(xiàng)目（ADR：IPSEY）在美國(guó)上市交易。
關(guān)于益普生中國(guó)
益普生集團(tuán)于1992年進(jìn)入中國(guó)，于2021年在上海成立中國(guó)區(qū)總部，并于2022年根據(jù)集團(tuán)業(yè)務(wù)變動(dòng)，同步剝離多元健康業(yè)務(wù)，專注于特藥領(lǐng)域，針對(duì)三大疾病領(lǐng)域（腫瘤、罕見(jiàn)病、神經(jīng)科學(xué)），益普生中國(guó)將持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國(guó)患者亟待解決的治療需求。
益普生-有關(guān)前瞻性聲明的警示說(shuō)明
本文件中包含的前瞻性聲明、目標(biāo)與預(yù)期，基于益普生的管理戰(zhàn)略、當(dāng)前觀點(diǎn)及假設(shè)。這些聲明涉及已知和未知的風(fēng)險(xiǎn)與不確定性，可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果、績(jī)效或事件與本文件所述情況產(chǎn)生重大差異。上述所有風(fēng)險(xiǎn)因素均可能影響益普生未來(lái)達(dá)成財(cái)務(wù)目標(biāo)的能力，而這些目標(biāo)是基于當(dāng)前可獲取信息并假設(shè)宏觀經(jīng)濟(jì)環(huán)境相對(duì)穩(wěn)定的前提下設(shè)定的。本文件中使用的"相信""預(yù)計(jì)""期望"等詞語(yǔ)，以及其他類似表達(dá)，旨在識(shí)別前瞻性聲明，包括益普生對(duì)未來(lái)事項(xiàng)（如監(jiān)管遞交與審批結(jié)果等）的預(yù)期。此外，本文件所述目標(biāo)并未考慮外部增長(zhǎng)的假設(shè)或潛在的未來(lái)并購(gòu)交易，這些因素可能導(dǎo)致相關(guān)指標(biāo)發(fā)生變化。這些目標(biāo)基于益普生認(rèn)為合理的數(shù)據(jù)和假設(shè)，同時(shí)依賴于未來(lái)可能發(fā)生的情況，而非完全依賴于歷史數(shù)據(jù)。受若干風(fēng)險(xiǎn)與不確定性影響，實(shí)際結(jié)果可能與相關(guān)指標(biāo)產(chǎn)生顯著偏差，例如某些在早期開(kāi)發(fā)或臨床階段具有前景的藥物，最終可能因監(jiān)管或市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)原因未能上市或未達(dá)成商業(yè)目標(biāo)。益普生需應(yīng)對(duì)，或可能需要應(yīng)對(duì)仿制藥帶來(lái)的競(jìng)爭(zhēng)，這可能導(dǎo)致市場(chǎng)份額流失。此外，研發(fā)過(guò)程包含多個(gè)階段，每一階段均存在益普生未能達(dá)成目標(biāo)、甚至被迫終止已投入大量資源的項(xiàng)目的重大風(fēng)險(xiǎn)。因此，益普生無(wú)法保證在臨床前階段取得的積極結(jié)果一定能在后續(xù)臨床試驗(yàn)中得到驗(yàn)證，也無(wú)法保證臨床試驗(yàn)結(jié)果足以證明相關(guān)藥物的安全性與有效性。產(chǎn)品是否能獲得監(jiān)管批準(zhǔn)，或是否能在市場(chǎng)上取得商業(yè)成功，也無(wú)法作出保證。若基本假設(shè)出現(xiàn)偏差，或風(fēng)險(xiǎn)與不確定性成為現(xiàn)實(shí)，則實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明存在重大差異。其他可能影響公司經(jīng)營(yíng)的風(fēng)險(xiǎn)與不確定性還包括（但不限于）：行業(yè)整體狀況與競(jìng)爭(zhēng)格局、宏觀經(jīng)濟(jì)因素（包括利率和匯率波動(dòng)）、醫(yī)藥監(jiān)管政策與醫(yī)療立法影響、全球控費(fèi)趨勢(shì)、競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手的技術(shù)進(jìn)步與新藥/專利的取得、創(chuàng)新藥物研發(fā)過(guò)程中固有的挑戰(zhàn)（包括獲取監(jiān)管批準(zhǔn)）、益普生對(duì)未來(lái)市場(chǎng)的判斷能力、生產(chǎn)延誤或困難、國(guó)際金融不穩(wěn)定性及主權(quán)風(fēng)險(xiǎn)、益普生對(duì)專利及創(chuàng)新藥物其他保護(hù)機(jī)制的依賴、以及可能遭遇的訴訟（包括專利及合規(guī)訴訟）。此外，益普生在部分藥品的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化中依賴第三方合作伙伴，這些合作關(guān)系可能產(chǎn)生大額特許權(quán)收入。但相關(guān)方若行為不當(dāng)，可能對(duì)益普生的業(yè)務(wù)和財(cái)務(wù)結(jié)果造成不利影響。益普生無(wú)法保證其合作伙伴將全面履約，也可能無(wú)法從合作協(xié)議中獲得預(yù)期收益。若合作方違約，可能導(dǎo)致公司營(yíng)收低于預(yù)期，對(duì)公司業(yè)務(wù)、財(cái)務(wù)狀況或運(yùn)營(yíng)表現(xiàn)造成負(fù)面影響。除非適用法律另有要求，益普生明確聲明無(wú)義務(wù)更新或修訂本新聞稿中的任何前瞻性聲明、目標(biāo)或預(yù)測(cè)，以反映相關(guān)假設(shè)或條件的變化。益普生的業(yè)務(wù)亦受其向法國(guó)金融市場(chǎng)管理局提交的注冊(cè)文件中所述的風(fēng)險(xiǎn)因素影響。上述風(fēng)險(xiǎn)與不確定性并非詳盡無(wú)遺，建議讀者查閱益普生最新發(fā)布的通用注冊(cè)文件，可于官網(wǎng)獲取。
[1]McKiernan P,et al.JHEP Rep.2023;6(1):100949.
[2]JONES-HUGHES T,CAMPBELL J,CRATHORNE L.Epidemiology and burden of progressive familial intrahepatic cholestasis:A system?atic review[J].Orphanet J Rare Dis,2021,16(1):255.DOI:10.1186/s13023-021-01884-4.
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