牙齒“縮水”真相大公開！醫(yī)生提醒這3件事必須做
關(guān)鍵詞：牙齒
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氪
近日，由意大利科學(xué)家與英國(guó)制藥巨頭葛蘭素史克
（GSK
）開發(fā)的基因療法
Strimvelis
獲歐盟委員會(huì)
（EC
）批準(zhǔn)，用于治療腺苷脫氨酶
（ADA
）缺乏性重度聯(lián)合免疫缺陷癥
（ADA-SCID
）兒科患者。
據(jù)
MIT Technology Review
報(bào)道，
GSK
于上周宣布了
Strimvelis
療法的價(jià)格為
59.4
萬(wàn)歐元，成為史上最昂貴的一次性療法之一，并承諾無(wú)效退款。
據(jù)了解，
ADA-SCID
是一種非常罕見的疾病，患有該疾病的新生兒不能制造一種類型的白細(xì)胞，不具備健康、健全的免疫系統(tǒng)功能，導(dǎo)致對(duì)日常感染失去抵抗力，必須生活在無(wú)菌環(huán)境中。據(jù)估計(jì)，每年歐洲約有
15
例患者被確診為該疾病，這類患者除非通過(guò)相匹配的骨髓移植恢復(fù)免疫系統(tǒng)，否則一般不能活過(guò)
2
歲。
Strimvelis
基因療法與以往的治療的不同之處在于，它通過(guò)基因修復(fù)可百分百治愈。該療法是第一例實(shí)現(xiàn)對(duì)病人
DNA
的一次性修復(fù)達(dá)到終身治愈的效果并完成商業(yè)化的基因療法。
Strimvelis
療法是從患者的骨髓中取出干細(xì)胞，通過(guò)轉(zhuǎn)導(dǎo)將一個(gè)正?？截惖?/p>
ADA
基因?qū)敫杉?xì)胞，然后采取靜脈輸注將干細(xì)胞重新導(dǎo)入患者體內(nèi)，之后一部分干細(xì)胞會(huì)歸巢至骨髓。該療法已在
18
個(gè)患兒身上實(shí)施，最早一例是在
15
年前。目前這
18
例接受
Strimvelis
治療的
ADA-SCID
患者仍然存活。一項(xiàng)關(guān)鍵性研究顯示，所有兒科
ADA-SCID
患者接受
Strimvelis
治療后
3
年的存活率達(dá)
100%
。
Strimvelis
只需給藥一次，而且不依賴于第三方捐獻(xiàn)者，不存在因排斥引發(fā)的免疫不相容風(fēng)險(xiǎn)。
目前治療
ADA-SCID
另一種療法骨髓移植的花費(fèi)約為
90
萬(wàn)歐元。
Strimvelis
的價(jià)格是其三分之二。
GSK
表示，接受其基因療法的病人將被登記跟蹤，并保證無(wú)效退款。據(jù)目前積累的經(jīng)驗(yàn)判斷，
GSK
的退款退款幾率約為六分之一。此外，
GSK
還表示可接受分期付款。