11月29日，專門為癌癥及罕見病患者開發(fā)Toll樣受體及RNA療法的美國臨床階段生物制藥公司Idera Pharmaceuticals表示，美國FDA已經(jīng)對公司的主導藥物IMO-2125與Ipilimumab聯(lián)用治療PD-1治療失敗的轉(zhuǎn)移性黑毒素瘤患者給予了快速通道認定。FDA的快速通道地位旨在對那些在嚴重威脅生命疾病的治療上具有重大潛力的藥物或生物制品給予開發(fā)和審評過程的加速。

Idera制藥公司首席醫(yī)學官Joanna Horobin表示：“這次快速通道地位的授予使IMO-2125的開發(fā)往前進了一大步，同時也表明對于抗PD-1療法無法獲益的患者的治療選擇上是極其有限的，該領(lǐng)域面對很大臨床未滿足的需求。IMO-2125聯(lián)合Ipilimumab療法所表現(xiàn)出的激動人心的緩解率讓我們感到振奮，同時也促使我們招募更多的患者進入到進行中的臨床2期試驗的擴大隊列，我們計劃在明年早些時候進行臨床3期的研究?！?/p>

IMO-2125是一款Toll樣受體9激動劑，該藥物在2017年獲得了FDA用于黑色素瘤Ib到IV期治療的孤兒藥認定。該藥物引導免疫系統(tǒng)產(chǎn)生和激活抗癌細胞（T細胞），以治療難治性黑色素瘤患者的實體腫瘤。目前批準的用于轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者的癌癥免疫療法，尤其是免疫檢查點抑制劑藥物，由于一些患者的免疫應答缺失或無效導致這類藥物并不能對所有的患者有效，從而成為了難治性患者。ipilimumab和IMO-2125的組合治療可以增強難治性患者的免疫應答，這些患者已經(jīng)沒有其它可用療法。IMO-2125通過瘤內(nèi)注射可以使T細胞選擇性地識別和攻擊那些原本對經(jīng)過免疫檢查點抑制劑暴露的免疫系統(tǒng)沒有反應的癌細胞，同時毒性可以有效抑制或者對正常細胞沒有影響。

黑毒素瘤是一種產(chǎn)生于黑色素皮膚細胞的皮膚癌。與多種癌癥一樣，一旦該疾病通過淋巴系統(tǒng)等擴散至皮膚以外的其他身體部位（轉(zhuǎn)移性疾?。?，黑毒素瘤則很難治愈。由于黑色素瘤發(fā)生在年輕人身上，與其他癌癥相比，黑色素瘤奪去患者生命的年數(shù)也不成比例的高。雖然黑毒素瘤屬于罕見的皮膚癌癥類型，但是它導致了近75%的皮膚癌死亡。據(jù)美國癌癥學會(American Cancer Society)預計，2016年美國黑毒素瘤新增病例將達到76000例，同時約有10000位患者將死于該疾病。另據(jù)WHO數(shù)據(jù)，每年全世界的黑色素瘤診斷人數(shù)為13.2萬例。