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關鍵詞：肝
○這是近20年來首個獲FDA批準的用于治療體內含有VIII因子抑制物的A型血友病的新藥。
○兩項大型關鍵臨床試驗HAVEN1和HAVEN2表明,Hemlibra可顯著降低成人和兒童患者的出血率。
○同時,Hemlibra也是唯一可以每周一次皮下注射的藥物。
瑞士羅氏集團今日宣布,旗下藥物Hemlibra®(emicizumab-kxwh)已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準,用于體內已產生VIII因子抑制物的A型血友病成人和兒童患者的常規(guī)預防治療,以防止或減少出血事件。
大約三分之一的嚴重A型血友病患者,體內會產生針對因子VIII替代療法的抑制物,從而面臨更大風險的嚴重至威脅生命的出血或反復出血,并由此引發(fā)長期的關節(jié)損傷。
羅氏首席醫(yī)學官兼全球產品開發(fā)負責人SandraHorning博士表示：
“
此次Hemlibra獲批,對于體內含有VIII因子抑制物的A型血友病患者來說意義重大。這是他們近20年來期盼到的首個新藥。我們相信Hemlibra能夠改善對于出血的保護,并降低患者給藥負擔。我們正在努力幫助他們獲得這一藥物?！?/p>
一位7歲患者的母親AmberHill說道：
“
以前,我兒子需要每周至少注射三次,每次注射長達兩個小時。但有了Hemlibra后,他每周只需注射一次,并且他還學會了自己給自己注射。和以前的治療相比,他不僅出血更少,而且有了更多的時間享受童年,我們全家也可以一起度過更多的歡樂時光?！?/p>
HAVEN1研究表明,12歲及以上的體內含有VIII因子抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra預防治療后,與沒有接受預防治療的患者相比,出血率降低87%(95%CI:72.3;94.3,p79%(95%CI:51.4,91.1,P=0.0003)。
HAVEN2研究的中期結果表明,12歲以下的體內含有抑制物的A型血友病兒童患者,在接受Hemlibra預防治療后,有87%未出現出血(95%CI:66.4;97.2)。在參加NIS的13名兒童患者的患者內分析中,Hemlibra預防治療與BPA治療相比降低出血率99%。
2015年,Hemlibra曾獲FDA授予的優(yōu)先評審資格和突破性療法認定,用于治療12歲及以上的體內含有抑制物的A型血友病患者。歐洲藥物管理局(EMA)也正在加速評估HAVEN1和HAVEN2的試驗數據。