結(jié)直腸癌多久不復(fù)發(fā)，才算真正“治愈”？提醒：5個(gè)指標(biāo)千萬(wàn)留心
關(guān)鍵詞：直腸癌
進(jìn)入了2022年的2月份，中國(guó)醫(yī)藥圈里熱議的中國(guó)新藥出海經(jīng)歷的各種觀點(diǎn)，眾說(shuō)紛紜但是切中要害的觀點(diǎn)不多，主要是忽視了事件的本質(zhì)。首先中國(guó)新藥和國(guó)際化新藥之間有什么樣的區(qū)別讓FDA無(wú)法認(rèn)可？其次中國(guó)新藥為什么要出海？中國(guó)新藥如何才能被FDA認(rèn)可？
中國(guó)新藥目前的真實(shí)狀況：
最近寫(xiě)的一篇“搞清楚什么是新藥”的新藥概念探究的文章，將大家常用的新藥概念進(jìn)行了客觀的整理。結(jié)論就是多數(shù)中國(guó)新藥本質(zhì)上屬于ME COPY，不是真正的新藥，和FIC、BIC以及ME TOO新藥沒(méi)有任何關(guān)系。
造成這個(gè)現(xiàn)象的客觀原因是因?yàn)橹袊?guó)近100年來(lái)沒(méi)有能力發(fā)現(xiàn)任何可以成藥的新靶點(diǎn)，也不是通過(guò)HTS找到hits進(jìn)行的新藥探索之路，只是在已知靶點(diǎn)有活性的結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)上修飾得到的新藥類似物，目前行業(yè)內(nèi)一般稱為跟蹤性新藥，也就是常說(shuō)的ME COPY新藥。
可見(jiàn)中國(guó)目前做新藥的2個(gè)最基本的要素都不具備的情況下，純粹靠模仿和結(jié)構(gòu)修飾做出了的ME COPY新藥至今還有少數(shù)人認(rèn)為是新藥，所以對(duì)于新藥概念認(rèn)識(shí)的誤解是主觀方面的原因，可能是因?yàn)橹袊?guó)醫(yī)藥行業(yè)的從業(yè)者還沒(méi)有國(guó)際化新藥的實(shí)踐，仍然用仿制藥的思維來(lái)看待新藥。
不過(guò)到了2022年了中國(guó)醫(yī)藥界的多數(shù)人對(duì)于什么是真正的新藥都已經(jīng)是洞若觀火了，雖然嘴上不愿意承認(rèn)其實(shí)基本上沒(méi)有人不明白中國(guó)的ME COPY新藥真的不是新藥。
中國(guó)新藥為什么要出海？
中國(guó)每年產(chǎn)生的新藥數(shù)量全球最多，但是只能存在于中國(guó)這個(gè)特殊的市場(chǎng)，連緬甸老撾都不認(rèn)可。中國(guó)新藥出海的驅(qū)動(dòng)絕對(duì)不是為國(guó)爭(zhēng)光去證明中國(guó)新藥的價(jià)值，更加不是為了海外更大的市場(chǎng)機(jī)會(huì)，只是為了在中國(guó)市場(chǎng)更好的打擊競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手。
作為ME COPY新藥沒(méi)有什么創(chuàng)新點(diǎn)，也不會(huì)有排他的臨床和商業(yè)機(jī)會(huì)，嚴(yán)重的內(nèi)卷導(dǎo)致ME COPY新藥無(wú)法在中國(guó)市場(chǎng)盈利，ME COPY新藥的臨床推廣費(fèi)用給的過(guò)高就賠錢，給的稍微低點(diǎn)就很難打動(dòng)醫(yī)生開(kāi)處方，畢竟醫(yī)生在同靶點(diǎn)新藥上的選擇實(shí)在是太多了，所以如果說(shuō)自己的新藥被FDA批準(zhǔn)了，至少在醫(yī)生目前就有了一個(gè)由頭了。
其實(shí)這個(gè)想法看上去很有道理，然而沒(méi)有什么用，在中國(guó)市場(chǎng)盈利靠是不僅僅是商業(yè)推廣的高費(fèi)用那么簡(jiǎn)單，一個(gè)看上去高大上的說(shuō)法未必會(huì)帶來(lái)盈利的機(jī)會(huì)，比如中國(guó)已經(jīng)有了一個(gè)被CDE和FDA同時(shí)批準(zhǔn)的新藥，不是一樣國(guó)內(nèi)和海外都沒(méi)有盈利嗎？
因此，基于國(guó)內(nèi)市場(chǎng)內(nèi)卷壓力而出海的ME COPY新藥注定是沒(méi)有希望的。
中國(guó)新藥如何才能被FDA認(rèn)可？
FDA批準(zhǔn)新藥的基本標(biāo)準(zhǔn)一直沒(méi)有改變，就是在安全有效的情況下解決臨床未滿足需求。一般本地人人都可以進(jìn)入FDA的新藥審批現(xiàn)場(chǎng)，即使是外國(guó)人也可以申請(qǐng)進(jìn)入審批現(xiàn)場(chǎng)，所以FDA的新藥審批過(guò)程非常成熟而且透明。
新藥是商業(yè)科學(xué)，F(xiàn)DA主要是負(fù)責(zé)科學(xué)方面的評(píng)價(jià)，與新藥申請(qǐng)企業(yè)的共同點(diǎn)是都是基于一個(gè)臨床未滿足需求共同探討一個(gè)解決方案，側(cè)重點(diǎn)不同的是，新藥申請(qǐng)企業(yè)更加關(guān)注新藥的商業(yè)價(jià)值和支付方的想法，而FDA更加關(guān)注新藥的安全性，第三次投票表決關(guān)于新藥的收益和風(fēng)險(xiǎn)平衡中安全性的比重非常高。
影響新藥審批的最重要的部分是三期臨床的數(shù)據(jù)，但是新藥的商業(yè)科學(xué)特性讓藥廠在設(shè)計(jì)三期臨床方案時(shí)，考量的重點(diǎn)不是FDA而是支付方，就是必須通過(guò)三期臨床證明新藥的醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值讓支付方愿意買單或者愿意給一個(gè)理想的定價(jià)，因此兼顧支付方需求和FDA的要求的三期臨床設(shè)計(jì)的確是一個(gè)挑戰(zhàn)。
目前中國(guó)的ME COPY新藥無(wú)法解決一個(gè)臨床未滿足需求，當(dāng)然不能通過(guò)臨床證明期醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值了。所以首先ME COPY新藥無(wú)法符合FDA對(duì)于新藥的要求。反之如果這個(gè)新藥可以解決其他新藥都無(wú)法解決的臨床問(wèn)題，F(xiàn)DA巴不得盡快批準(zhǔn)這個(gè)新藥來(lái)解決美國(guó)老百姓的健康問(wèn)題，畢竟這是FDA的職責(zé)所在。
其次ME COPY新藥進(jìn)入國(guó)際市場(chǎng)是否會(huì)降低支付方的費(fèi)用來(lái)為海外人民省錢？只能這個(gè)想法說(shuō)圖樣圖森破。首先美國(guó)的藥費(fèi)雖然全球最高，但是基于新藥臨床所證明的醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)會(huì)帶來(lái)多方收益，其次基于醫(yī)生和患者方面很難去改變使用現(xiàn)有的新藥，除非現(xiàn)有新藥出現(xiàn)了安全有效方面的問(wèn)題，所以即使同類新藥價(jià)格有很大的優(yōu)勢(shì)，支付方也很難說(shuō)法醫(yī)生和患者換藥，何況ME COPY新藥也沒(méi)有臨床的醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)。
其實(shí)過(guò)去FDA對(duì)于來(lái)自中國(guó)的ME COPY新藥是不了解的，不明白為什么明明是一個(gè)連505B2都不如的類似物，一定要按照新藥來(lái)注冊(cè)，過(guò)去也批準(zhǔn)過(guò)類似的中國(guó)ME COPY新藥。
ME COPY新藥在中國(guó)浪費(fèi)了大量的資金和臨床資源，因?yàn)槟壳爸袊?guó)沒(méi)有幾個(gè)真正的新藥，所以ME COPY新藥在中國(guó)暫時(shí)沒(méi)有對(duì)于真正的新藥造成威脅。但是在美國(guó)就不同了，如果放任這些ME COPY新藥進(jìn)入美國(guó)的臨床和市場(chǎng)，就極大傷害了當(dāng)?shù)卣嬲滤幍陌l(fā)展空間，所以FDA現(xiàn)在才明白過(guò)來(lái)ME COPY新藥的危害，未來(lái)也一定會(huì)出臺(tái)更多政策對(duì)待這些ME COPY新藥，因此中國(guó)的ME COPY新藥出海夢(mèng)斷2022年。
那么什么樣的中國(guó)新藥可以出海被FDA以及全球的支付方認(rèn)可？還是需要回到新藥的出發(fā)點(diǎn)，如果這個(gè)中國(guó)新藥解決了一個(gè)全球其他藥物都無(wú)法解決的臨床需求，那么不論是FDA還是全球的支付方一定都希望盡快接納這個(gè)中國(guó)新藥，這才是真正新藥的價(jià)值所在。